Categoría: Investigación

Los datos preclínicos ahora están disponibles sobre TSHA-102 para el síndrome de Rett 0

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Los datos preclínicos ahora están disponibles sobre TSHA-102 para el síndrome de Rett

En un comunicado de prensa reciente, la empresa de terapia génica Taysha Gene Therapies («Taysha») compartió la publicación de datos preclínicos sobre el candidato a fármaco de la empresa, TSHA-102. Actualmente, Taysha está explorando TSHA-102 como un tratamiento potencial para pacientes con síndrome de Rett. Los datos preclínicos prometedores sugieren que la capacidad de la terapia para regular la expresión de MECP2 podría...

Disfunción de la vejiga común en pacientes pediátricos con síndrome de Prader-Willi 0

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Disfunción de la vejiga común en pacientes pediátricos con síndrome de Prader-Willi

Hay muchas razones por las que la investigación médica es importante. Ayuda a amplificar la voz del paciente, mejorar el conocimiento relacionado con la enfermedad y determinar los posibles objetivos del tratamiento. Además, la investigación médica proporciona información sobre cómo las condiciones específicas desempeñaron un papel en el desarrollo de los síntomas. Recientemente, un estudio centrado en el síndrome de Prader-Willi (SPW) determinó...

La historia de Jaxson: Viviendo con el complejo de esclerosis tuberosa (ET) 0

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La historia de Jaxson: Viviendo con el complejo de esclerosis tuberosa

Jaxson Corcoran nació con el complejo de esclerosis tuberosa (ET), un trastorno genético poco común que se caracteriza por la formación de tumores benignos en todo el cuerpo. El tratamiento de esta afección se ha convertido en un esfuerzo familiar, y su madre y su padre brindan atención las 24 horas. Si bien fue difícil al principio y aún puede presentar obstáculos, la...

Maneras de ayudar a las personas con deficiencia pediátrica de la hormona del crecimiento 0

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Maneras de ayudar a las personas con deficiencia pediátrica de la hormona del crecimiento

La deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) influye en los pacientes tanto física como mentalmente. La condición significa que los cuerpos de los pacientes no producen suficiente hormona del crecimiento. Como resultado, no se desarrollan de la misma manera que otros niños. Esto puede ser extremadamente difícil para crecer y coloca a los jóvenes en mayor riesgo de tener baja autoestima y...