Categoría: Orientación para el acceso al tratamiento

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....

Etiqueta farmacológica expandida en el Reino Unido para el tratamiento de enfermedades inflamatorias raras 0

Etiqueta farmacológica expandida en el Reino Unido para el tratamiento de enfermedades inflamatorias raras

Síndrome de Schnitzler Artritis idiopática juvenil Síndrome de Schnitzler Síndrome de Still Enfermedad de Still Síndrome de Schnitzler asociado a criopirina. Según una historia de Hospital Healthcare Europe , la Agencia Europea de Medicamentos aprobó Kineret el año pasado, un medicamento antiinflamatorio desarrollado por Sobi. En el Reino Unido, Kineret es un tratamiento aprobado para los síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS)...

Esta investigación refuerza lo que todos los pacientes de enfermedades raras saben 0

Esta investigación refuerza lo que todos los pacientes de enfermedades raras saben

Una de las primeras cosas que hacen muchas personas después de que se les diagnostica una enfermedad rara es buscar en línea para obtener más información al respecto. Sé que eso es exactamente lo que hice. Y me pregunto si has tenido las mismas frustraciones: ¿Te pareció frustrante que no pudieras encontrar mucha información sobre una enfermedad rara? Incluso si encontró algunos hechos...

Los defensores de los pacientes con enfermedades raras están solicitando un registro de pacientes en Malasia 0

Los defensores de los pacientes con enfermedades raras están solicitando un registro de pacientes en Malasia

Según una historia de QQ Malaysia Online , los defensores de los pacientes están buscando formas de crear conciencia sobre las enfermedades raras en Malasia y obtener ayuda para los pacientes olvidados que necesitan desesperadamente tratamiento. En países en desarrollo como Malasia, a menudo hay muy poco apoyo para las enfermedades raras; el presupuesto de salud del gobierno ya está obligado a priorizar...