Categoría: Orientación para el acceso al tratamiento

Predicción del flujo de enfermedades raras: el panel de la FDA identifica tendencias y desafíos 0

Predicción del flujo de enfermedades raras: el panel de la FDA identifica tendencias y desafíos

La predicción de la tubería para las próximas terapias es un área de enfoque para la comunidad de enfermedades raras, por lo que un panel de miembros de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) se sentó para discutir los factores influyentes y la trayectoria proyectiva de la tubería de enfermedades raras en Cumbre de avance de la Organización...

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El asesoramiento genético puede cambiar vidas

“Cinco a 10 por ciento de todo el cáncer es hereditario” – Adelsperger Los asesores genéticos pueden ayudarlo a comprender no solo su propio riesgo de desarrollar cáncer, sino también el riesgo de sus seres queridos. Si bien es una decisión que no debe tomarse a la ligera, el asesoramiento genético tiene algunas ventajas importantes que deben considerarse. La historia de Diane Blue...

El ensayo clínico de mielofibrosis comienza reclutamiento 0

El ensayo clínico de mielofibrosis comienza reclutamiento

Se espera que comience un nuevo ensayo clínico, que se puede encontrar aquí en clinicaltrials.gov , y actualmente está reclutando pacientes. En este ensayo, el medicamento en investigación pacritinib se analizará como un tratamiento para la mielofibrosis en pacientes que se preparan para someterse a un trasplante alogénico de células madre, que es la única forma de curar la enfermedad. El ensayo espera...

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....