Estudio evalúa tratamientos de enfermedades raras para niños de 2010 a 2018

Una historia de Charcot-Marie-Tooth News, un nuevo estudio destaca los avances que se han realizado en la última década para tratar enfermedades raras que afectan a los niños. Sin embargo, la gran mayoría de las enfermedades raras carecen de tratamiento a pesar del progreso. Además, una parte importante de los avances ha implicado la reutilización de medicamentos previamente aprobados en lugar de desarrollar nuevos tratamientos desde cero.

La lucha para tratar enfermedades raras

Alrededor de la mitad de todos los pacientes con enfermedades raras en el mundo son niños. Existe una gran necesidad de desarrollar más tratamientos para que estos pacientes puedan disfrutar de una buena calidad de vida, pero el grupo inherentemente pequeño de pacientes significa que la mayoría de las compañías farmacéuticas no están interesadas en trabajar en medicamentos para enfermedades raras. Se han desarrollado varios esquemas de incentivos en los Estados Unidos en los últimos años para alentar a las compañías farmacéuticas a comenzar a trabajar en medicamentos para enfermedades raras, como la designación de medicamentos huérfanos.

Tratamiento de enfermedades raras: progreso y problemas

Los investigadores determinaron que un total de 402 medicamentos huérfanos han sido aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en el período 2010-2018. Alrededor de un tercio de estos medicamentos se desarrollaron específicamente para pacientes pediátricos. Estas drogas se dirigieron a 87 enfermedades raras en total; También hubo 21 enfermedades que tenían más de un tratamiento aprobado. La leucemia linfoblástica aguda y la fibrosis quística fueron las enfermedades objetivo más comunes, y ambas tuvieron un total de 12 tratamientos diferentes. Mientras tanto, el angioedema hereditario tuvo un total de seis tratamientos aprobados.

Sorprendentemente, la mayoría de los medicamentos aprobados para pacientes pediátricos con enfermedades raras fueron para medicamentos aprobados previamente, incluidos 45 que habían sido aprobados previamente para una enfermedad más común y 31 que habían sido aprobados previamente para una enfermedad rara.

Si bien los autores del estudio elogiaron el progreso realizado, también dijeron que su análisis también planteó algunas preocupaciones. Afirman que muchas de las aprobaciones tienen más valor e impacto que otras. También hubo déficits notables, donde ciertas enfermedades estaban recibiendo múltiples terapias y obtuvieron aprobación, mientras que muchas otras aún no tienen ningún tratamiento aprobado. Los autores dicen que la principal prioridad debería ser fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras que no tienen opciones de tratamiento.

James Moore

Fuente: https://patientworthy.com/2020/03/12/study-rare-disease-treatments-children-from-2010-2019/