Nueva esperanza para el tratamiento de las enfermedades raras: un fármaco basado en el silenciamiento génico
El laboratorio farmacéutico Alnylam, que ha aterrizado recientemente en España, está esperando la aprobación de un medicamento, que podría luchar contra las enfermedades raras, basado en el ARNi, un proceso celular natural que silencia los genes defectuosos que dan origen a las enfermedades por haberse producido de forma anormal ciertas proteínas, ya sea por exceso o por defecto.
Actualmente, los fármacos existentes actúan sobre las proteínas defectuosas, pero no sobre el causante de la alteración. Estos nuevos tratamientos en base al ARNi, asegura el laboratorio, han sido desarrollados para eliminar o silenciar las proteínas no deseadas o dañadas desde su origen, con lo que el paciente puede acceder a una solución más eficaz para su patología.
«La investigación alrededor del ARNi ha demostrado que este mecanismo de silenciamiento de las células tiene potencial para ser la base del funcionamiento de una nueva clase de fármacos eficaces para el tratamiento de enfermedades graves y debilitantes, sobre todo aquellas en las que las opciones terapéuticas son insuficientes», ha asegurado la directora general de Alnylam en España, Alicia Folgueira.
A pesar de los avances, cerca del 80 por ciento de las enfermedades raras tienen un origen genético desconocido actualmente. Estas patologías afectan a cerca del 5 por ciento de la población europea y aproximadamente a 3 millones de personas sólo en España.
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