Se espera que OMS721 reciba el estatus de fármaco huérfano para su uso en el trasplante de células madre hematopoyéticas

Según un artículo fuente sobre Business Wire que se puede encontrar aquí , el Comité de Medicamentos Huérfanos (parte de la Agencia Europea de Medicamentos) ha recomendado que el fármaco experimental OMS721 obtenga el estado de Medicamento huérfano para su uso en el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) . Omeros Corporation ahora espera que la Comisión Europea adopte esta opinión en agosto.

Acerca del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)

El HSCT, también llamado trasplante de sangre y médula, se usa como tratamiento para una variedad de afecciones. Hay dos formas principales de TCMH: autólogo (cuando las células se toman de su propio cuerpo) y alogénico (cuando las células provienen de un donante).

El trasplante puede usarse para reemplazar las células sanguíneas dañadas por células sanas. A veces se lleva a cabo después de tratamientos intensivos contra el cáncer o en personas con otras afecciones que han causado daño o destrucción a sus células sanguíneas.

Acerca de la designación de medicamentos huérfanos

La Comisión Europea concede el estado de Medicamento Huérfano para tratamientos por afecciones graves que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea.

La designación está diseñada para apoyar el desarrollo de medicamentos que beneficiarían significativamente a los pacientes que viven con enfermedades raras, que según la EMA se estima que afectan a 30 millones de personas en Europa. Los medicamentos que reciben el estado de Medicamento Huérfano se financian mediante incentivos como la asistencia de protocolo (ciertos consejos científicos), un período más prolongado de exclusividad de comercialización si el producto se aprueba y, en algunos casos, tarifas reducidas.

Acerca de OMS721

OMS721 es un anticuerpo monoclonal humano (un tipo), que se dirige a MASP-2, una enzima implicada en la ruta de la lectina, que participa en el sistema del complemento. Este sistema es importante en la respuesta inmune, incluidas las respuestas de inflamación causadas por factores como el daño a los tejidos y algunas infecciones.

OMS721 ya recibió la designación de fármaco huérfano de la FDA de EE. UU. Para la prevención de la TMA mediada por complemento. También se le ha otorgado la designación de Terapia Avanzada para el tratamiento de pacientes con trasplante de células madre con TMA persistente, incluso después de la modificación de la terapia inmunosupresora.

Investigación en OMS721

Actualmente, hay tres programas clínicos de fase III que están investigando OMS721 en relación con la microangiopatía trombótica asociada a TCMH (que típicamente causa daño a los vasos sanguíneos pequeños), la nefropatía por inmunoglobulina A (IgA) (a menudo relacionada con daño renal) y atípica. síndrome urémico hemolítico (SHUa) (puede causar que se formen coágulos de sangre en los riñones). Además, se están llevando a cabo dos estudios clínicos de Fase II. Uno está investigando el medicamento en participantes que tienen nefropatía igA y nefritis lúpica, y el segundo involucra a pacientes diagnosticados con HSCT-TMA y aHUS.

Fuente: https://translate.google.com/translate?hl=es-419&sl=en&u=https://patientworthy.com/&prev=search