Etiquetado: enfermedad pediátrica rara

Fármaco CRN04777, enfermedad pediátrica rara, hiperinsulinismo congénito 0

Fármaco CRN04777 con designación de enfermedad pediátrica rara para hiperinsulinismo congénito

En un comunicado de prensa reciente, la compañía farmacéutica en etapa clínica Crinetics Pharmaceuticals anunció que su candidato a fármaco en investigación, CRN04777, recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA. La terapia está diseñada para tratar a pacientes con hiperinsulinismo congénito, una condición caracterizada por la secreción excesiva de insulina. En general, la terapia se alinea con el objetivo de...

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....