Etiquetado: Terapia

KALYDECO ahora es el primer modulador CFTR aprobado por la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística 0

KALYDECO ahora es el primer modulador CFTR aprobado por la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística

El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...

Fármaco CRN04777, enfermedad pediátrica rara, hiperinsulinismo congénito 0

Fármaco CRN04777 con designación de enfermedad pediátrica rara para hiperinsulinismo congénito

En un comunicado de prensa reciente, la compañía farmacéutica en etapa clínica Crinetics Pharmaceuticals anunció que su candidato a fármaco en investigación, CRN04777, recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA. La terapia está diseñada para tratar a pacientes con hiperinsulinismo congénito, una condición caracterizada por la secreción excesiva de insulina. En general, la terapia se alinea con el objetivo de...

inscripción de ensayo para dermatomiositis 0

Se completó la inscripción de ensayo para dermatomiositis

Historia de GlobeNewswire, la empresa de desarrollo de fármacos Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc., ha anunciado recientemente que ha completado la inscripción de pacientes para un próximo ensayo clínico de fase 3. Este ensayo probará el fármaco experimental lenabasum de la compañía como terapia para la dermatomiositis, una enfermedad rara. Corbus está priorizando el desarrollo de medicamentos transformadores diseñados para actuar sobre el sistema...

HETLIOZ para síndrome de Smith-Magenis 0

Revisión de prioridad concedida de HETLIOZ para síndrome de Smith-Magenis

Recientemente, la compañía biofarmacéutica Vanda Pharmaceuticals anunció que la FDA otorgó el estado de revisión de prioridad para una solicitud de nuevo fármaco (NDA) y una solicitud de nuevo fármaco suplementario (sNDA) para las formas líquidas y en cápsulas de HETLIOZ. La terapia con medicamentos está diseñada para tratar a pacientes adultos y pediátricos con síndrome de Smith-Magenis (SMS), un trastorno del desarrollo...