Datos clínicos de fase 3 sobre vosoritide para acondroplasia presentados en la reunión anual de ASBMR

Estados Unidos:

La semana pasada, la compañía de biotecnología BioMarin anunció que la Dra. Lynda Polgreen, MD, MS se presentaría en la Reunión Anual 2020 de la Sociedad Estadounidense de Investigación Ósea y Mineral (ASBMR). Su presentación se centró en un ensayo clínico de fase 3 que analiza la eficacia, seguridad y tolerabilidad de vosoritide para pacientes pediátricos de hasta 18 años con acondroplasia.

Se inscribieron en el ensayo 121 pacientes pediátricos con acondroplasia entre las edades de 5 y 14 años. Primero, se analizó el crecimiento de los pacientes durante seis meses. A continuación, los investigadores trataron a pacientes cuyas placas de crecimiento estaban abiertas con vosoritide para determinar su impacto. Si bien los resultados fueron prometedores, los investigadores continuarán tratando a los pacientes en un estudio de extensión de etiqueta abierta hasta que alcancen su altura máxima. Esto informará a los investigadores si vosoritide ayuda o no al crecimiento.

BioMarin presentó una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA. Su solicitud de autorización de comercialización para Europa ya ha sido aprobada. Además, la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a vosoritide.

Acondroplasia

Causada por mutaciones del gen FGFR3, la acondroplasia es un trastorno del crecimiento óseo. Normalmente, FGFR3 instruye al cuerpo a crear proteínas necesarias para el crecimiento y mantenimiento de los huesos. Sin embargo, las mutaciones hacen que esta proteína sea hiperactiva. Los pacientes con acondroplasia no suelen heredar el gen. Más bien, su condición es el resultado de una mutación espontánea. Como resultado, se interrumpe el desarrollo esquelético normal, lo que conduce al enanismo. En el caso de la acondroplasia, existe un problema con la forma en que el cartílago se convierte en hueso. La acondroplasia causa una estatura baja y extremidades cortas con un torso de tamaño normal. Generalmente, el hombre promedio con acondroplasia mide 4’4 «, mientras que la mujer promedio mide 4’1». Actualmente, en todo el mundo, no existen tratamientos aprobados.

Las características físicas y otros síntomas de salud incluyen:

Una frente anormalmente grande
Una cabeza desproporcionadamente grande
Dedos medio y anular que apuntan en dirección opuesta
Hidrocefalia
Apnea del sueño
Estenosis espinal
Obesidad
Piernas arqueadas
Infecciones frecuentes del oído.
Tono muscular bajo

Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2020/09/23/asbmr-clinical-data-presentation-vosoritide-for-achondroplasia/