Necesitamos equidad y diversidad en la investigación de enfermedades raras

Las enfermedades raras se enfrentan a muchos obstáculos en lo que respecta a la investigación y el desarrollo de fármacos. Poblaciones de pacientes pequeñas, falta de conciencia y financiación limitada son solo algunos ejemplos. Cuando se trata de pacientes de color con enfermedades raras, existen aún más barreras. Debido a que las personas de color a menudo están subrepresentadas en los ensayos clínicos, no se sabe bien cómo las afectan las enfermedades raras. Teniendo en cuenta que una serie de enfermedades raras, con la anemia de células falciformes como ejemplo, es más probable que afecten a las personas de color, esta falta de comprensión es un problema importante. Se debe trabajar para aumentar la equidad y la diversidad dentro del panorama de las enfermedades raras.

Desafíos en la investigación de enfermedades raras

30 millones de personas en los Estados Unidos se ven afectadas por una enfermedad rara, que aumenta a 400 millones cuando se mira al mundo entero. La mitad de estas personas son niños. A pesar del alto número de pacientes, el 95% de las enfermedades raras no tienen un tratamiento que haya sido aprobado por la FDA. Las enfermedades raras ya se conocen e investigan poco, y las enfermedades raras y sus efectos en las personas de color se conocen e investigan aún menos.

La respuesta para lograr una mayor comprensión es la investigación, en la que los ensayos clínicos desempeñan un papel importante. Afortunadamente, los ensayos clínicos se han ido adaptando como lo hace el mundo de la salud, con la pandemia de COVID-19 actuando como el ejemplo perfecto. Los ensayos descentralizados (DCT) ahora se utilizan con mayor frecuencia, lo que permite un mayor acceso y la oportunidad de llegar a poblaciones de pacientes más diversas.

Si bien ha habido mejoras en el acceso a los ensayos clínicos, todavía existen los mismos problemas que siempre han existido dentro del panorama de las enfermedades raras. Estos incluyen tamaños de población pequeños, lo que dificulta encontrar suficientes participantes en el ensayo. Incluso si los investigadores pueden encontrar un número adecuado de personas, a menudo provienen de todo el país o incluso del mundo. Crea un ciclo interminable que hace que cualquier investigación sea mucho más difícil.

Afortunadamente, los profesionales médicos están trabajando para abordar los problemas. Por un lado, ha habido mejoras en el diagnóstico de enfermedades raras. Las nuevas herramientas hacen que el diagnóstico sea más fácil y rápido, lo que aumenta el tamaño de las poblaciones de pacientes. Además, muchas compañías farmacéuticas y de biotecnología están agregando departamentos que se enfocan en enfermedades raras o dedicando más tiempo y recursos a la investigación de enfermedades raras. Los incentivos de la FDA y otras agencias reguladoras han impulsado este cambio, ya que brindan cosas como créditos fiscales o vales de revisión de prioridad a las empresas que desarrollan tratamientos para afecciones raras.

Equidad, diversidad y enfermedades raras

La pandemia ha arrojado luz sobre la inequidad y el racismo dentro del sistema de salud. El acceso a la atención médica está restringido para las personas de color y lo ha sido durante generaciones. Debe haber más esfuerzo para aumentar la diversidad y la equidad dentro de la atención médica, la investigación y el desarrollo de medicamentos.

Para abordar este problema, los patrocinadores deben comprometerse con las comunidades de pacientes que de manera auténtica demuestren su compromiso a largo plazo. Deberían cambiar para ver a estas comunidades como socios y partes interesadas finales. Además, debe haber una mayor diversidad en lo que respecta a la edad, la raza, el género, la etnia y la orientación sexual. Se deben implementar políticas para asegurar que esto ocurra; deben imponer ciertos objetivos de inscripción.

Las organizaciones que actualmente presionan por una mayor diversidad y equidad dentro de la esfera de la salud incluyen:

• Asuntos de salud negra

• Mujeres de color y farmacéutica (WOCIP)

• Coalición de Diversidad de Enfermedades Raras (RDDC)

• Orgullosa Alianza Científica para las poblaciones LGBTQ +

Kendall Mason

Fuente: https://patientworthy.com/2021/07/08/we-need-equity-diversity-rare-disease-research/