A los padres les preocupa que solo uno de sus dos hijos tenga acceso a un medicamento para la fibrosis quística
Un artículo reciente en CBC News describe la angustia y la lucha de una pareja canadiense que apela al Gobierno Canadiense a financiar medicamentos para su hijo menor.
Sus dos hijos, Andre de 8 años y Joshua de 6 años, tienen fibrosis quística. Andre fue aceptado en un ensayo clínico que investiga la droga, Symdeko. Andre ha sido tratado con Symdeko durante un año. Hay una notable mejoría en su respiración.
En ese mismo período de tiempo, la condición de su hermano Joshua ha empeorado notablemente. Sus padres son conscientes de que el tratamiento temprano puede alargar la vida útil de un paciente y están tratando desesperadamente de obtener ayuda para Joshua. No hay cura para la fibrosis quística.
Sobre la fibrosis quística
La enfermedad es progresiva y eventualmente fatal. Actualmente afecta a 4.200 canadienses.
Los pulmones se dañan con mayor frecuencia en casos de fibrosis quística. Es un trastorno genético que afecta a una proteína en el cuerpo. La inflamación resultante puede llevar al deterioro del páncreas y los pulmones. Una vez que la función pulmonar se ve afectada, no se puede restaurar. La fibrosis quística también causa una acumulación de moco que puede provocar obstrucción o infecciones de las glándulas, tejidos y células.
Los pacientes con fibrosis quística a menudo se ven privados de los nutrientes adecuados debido a la mala absorción. Esta condición puede perjudicar el crecimiento.
Esfuerzos para salvar pacientes con fibrosis quística
La mayoría de los tratamientos disponibles para la fibrosis quística en Canadá solo pueden minimizar los síntomas. Sin embargo, hay tres medicamentos aprobados que mejoran el daño a los pulmones de un paciente. Uno es Symdeko. Se está estudiando en el ensayo clínico que aceptó a Andre como uno de los sujetos. Las otras dos drogas son Orkambi y Kalydeco.
Los tres medicamentos no están disponibles para la gran mayoría de los pacientes con fibrosis quística porque el gobierno de Ontario no asigna fondos para los medicamentos. El costo de estos medicamentos está fuera del alcance de la mayoría de los pacientes.
Otro problema es que el gobierno de Canadá no tiene un método eficiente para evaluar los medicamentos que tratan enfermedades raras. Es difícil encontrar un número suficiente de participantes para formar un ensayo bien establecido.
Por lo tanto, la carga de la prueba recae en los investigadores para demostrar la eficacia de los nuevos fármacos desarrollados. Este paradigma continúa cuando los investigadores, armados con muy poca evidencia, están tratando de persuadir a las aseguradoras privadas y los gobiernos provinciales para que financien los nuevos medicamentos.
Parece que en Canadá, muchos medicamentos de calidad no están aprobados para la cobertura porque la mayoría de las pruebas están diseñadas para evaluar medicamentos que tratan trastornos comunes. Es mucho más fácil estructurar grandes ensayos clínicos para estos medicamentos.
Criterios de casos excepcionales (las reglas)
La financiación está disponible para niños de entre seis y diecisiete años de edad que hayan tratado la fibrosis quística durante un período prolongado. El nombre para este criterio es «casos excepcionales».
Las calificaciones para «casos excepcionales» incluyen una pérdida del veinte por ciento de la función pulmonar durante un período de seis semanas durante un período de seis meses.
Según Cystic Fibrosis Canada, aproximadamente el 2% de los niños que viven en Ontario que están afectados con fibrosis quística califican para la cobertura de Orkambi.
Tres provincias exigen el cumplimiento de las normas. Todas las demás provincias no proporcionan ninguna cobertura para el medicamento.
El caso de Orkambi
El médico de Joshua cree que Orkambi retrasaría la progresión de su enfermedad. De hecho, se cree que más de la mitad de los pacientes con fibrosis quística se beneficiarían de Orkambi. Sin embargo, incluso si pudieran obtener acceso al medicamento, no podrían pagar su costo anual de $ 250,000. La mayoría de los planes privados no brindarán cobertura.
El CADTH, formado por miembros de los sistemas de atención de salud y educación, así como del público en general, determina la financiación pública para diversos medicamentos.
El CADTH determinó que faltaba evidencia suficiente del valor terapéutico de Orkambi. Por lo tanto no recomendó que los gobiernos cubran la droga.
Si inscribe solo a unos pocos pacientes con una enfermedad rara, los resultados serán similares. La evidencia no cumplirá con los requisitos del CADTH y no será aceptada por el gobierno.
Según uno de los directores de relaciones con la comunidad, el sistema de Canadá no está configurado para dar una evaluación justa a los medicamentos que se han desarrollado para tratar enfermedades raras. El director también señala que el gobierno canadiense no ha hecho un esfuerzo para negociar con las compañías farmacéuticas. Se refirió a otros países donde los mismos medicamentos están listados por un cincuenta por ciento menos que el precio de $ 250,000 de Orkambi.
Una respuesta puede ser que las provincias deben negociar a nivel nacional y comprar a granel.
El futuro de la financiación de la fibrosis quística
Kalydeco fue aprobado para cobertura en Ontario recientemente, pero pocos pacientes califican. Orkambi está actualmente bajo consideración en casos «excepcionales» que demuestran evidencia clínica sólida.
Existe una pequeña posibilidad de que el gobierno agregue una sección de enfermedades raras a su presupuesto de 2019. Esto tendría un gran impacto en la vida de los pacientes con fibrosis quística.
Rose Duesterwald
Fuente: http://bit.ly/2WIcgHI
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