Etiquetado: terapia génica

Nuevos planes para la dosificación humana en el ensayo de miopatía GNE 0

Nuevos planes para la dosificación humana en el ensayo de miopatía GNE

Ahora hay planes para estudiar una terapia génica para la miopatía GNE, y se espera que la dosificación en humanos comience en 24 meses. Los planes fueron desarrollados por la Fundación de Enfermedades Neuromusculares (NDF), uno de los líderes mundiales en investigación y desarrollo de tratamientos miopatía GNE. Dosificación humana Para llegar a la fase de dosificación humana de un ensayo clínico, el...

terapia génica, pacientes Huntington 0

Primeros dos pacientes tratados con terapia génica para enfermedad de Huntington

uniQure ha comenzado recientemente su ensayo clínico de fase I / II de AMT-130, una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Hasta ahora se incluyen dos pacientes, uno de los cuales recibió la terapia y el otro recibió una cirugía de imitación. Después de que estos dos participantes sean monitoreados durante 90 días, la prueba avanzará. Sobre la enfermedad...

AME, terapia génica, atrofia muscular espinal 0

La Comisión Europea otorga aprobación condicional para tratamiento de atrofia muscular espinal

Zolgensma, una terapia génica para la atrofia muscular espinal (AME), recibió recientemente la aprobación condicional de la Comisión Europea (CE). Esta es una noticia extremadamente emocionante para aquellos que viven con AME en Europa, especialmente porque se estima que hasta 600 bebés nacen con esta afección cada año. Afortunadamente, las personas afectadas no tendrán que preocuparse por un precio astronómico (Zolgensma cuesta $...

enfermedad granulomatosa crónica, células madre 0

Terapia con células madre utilizando células propias del paciente muestra potencial para enfermedad granulomatosa crónica

La enfermedad granulomatosa crónica (CGD) es una forma rara de inmunodeficiencia. La forma más común de esta enfermedad es la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (X-CGD) causada por un gen CYBB mutado. Esta mutación hace que el cuerpo no pueda producir adecuadamente gp91phox, una proteína crítica para el complejo NADPH oxidasa. Esencialmente, causa una incapacidad de los glóbulos blancos para eliminar...