Entérate qué son los medicamentos huérfanos

Los medicamentos huérfanos son aquellos de elevado interés terapéutico para los padecimientos de baja prevalencia (enfermedades raras) pero que no son viables científica o económicamente, y no están al alcance de las personas para atender sus problemas de salud.

Estos medicamentos tienen determinadas características:

1. No se comercializan (como producto industrializado) en el ámbito nacional.
2. No están oficialmente aprobados para su uso (indicación) en algún programa de salud específico.

Medicamentos de este tipo son de vital importancia para las poblaciones minoritarias que padecen una enfermedad rara. La situación de los medicamentos huérfanos hace que no exista suficiente investigación. Por otro lado, cuando si la hay y se produce algún medicamento que pudiera beneficiar a las personas, su altísimo costo la hace inaccesible para los afectados.

Los criterios para definir a los medicamentos huérfanos, son los siguientes:

• Aquel que se destine a establecer un diagnóstico, prevenir, o tratar una patología de baja incidencia.
• Aquel que se destina al tratamiento de una enfermedad grave o incapacitante, cuando sea improbable que (sin incentivos) la comercialización de dicho producto genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria.

Ante esta situación, tan complicada para los pacientes, en países como Estados Unidos se han tomado medidas para presentar incentivos que fomenten la investigación, desarrollo y comercialización de los medicamentos huérfanos, como por ejemplo: otorgarles un derecho de exclusividad comercial de 10 años de duración. O también, en la Unión Europea se han hecho cambios en los reglamentos y procedimientos de comercialización y se han otorgado los suficientes incentivos para que estos nuevos productos farmacéuticos se comercialicen lo antes posible (Legislación Europea, 2010).

En el caso de México, aún queda un largo camino, ya que sólo se han aprobado 35 nuevos medicamentos a diferencia de los 300 medicamentos huérfanos aprobados en EEUU. Es importante mencionar que esta diferencia se debe a que la FDA (Federal Drug Administration) y la EMA (European Medicines Agency) promueven incentivos fiscales para el desarrollo clínico.

Por su parte, en México la COFEPRIS (2010) estableció nuevos requisitos para obtener la carta de reconocimiento de los medicamentos huérfanos. El año pasado 14 medicamentos fueron reconocidos y en el período de 2010 a junio de 2013, otros 18 obtuvieron el reconocimiento.

La aprobación de los medicamentos huérfanos, es el primer paso para mejorar el acceso a los tratamientos a millones de pacientes de enfermedades raras en México, sin embargo,eso no es todo; posterior a su aprobación, aparece un nuevo obstáculo para los pacientes; acceder a los fármacos que por su alto costo no están incluidos dentro del cuadro básico de medicamentos de las instituciones de salud y para que estos lleguen a formar parte del cuadro básico, deben transcurrir años.

Mientras más informada se encuentre la población en general, más fácil será acortar las barreras entre un paciente con una enfermedad rara y el acceso a su tratamiento, esto podría significar la diferencia entre la vida y la muerte. Ante una población informada, las autoridades difícilmente podrán ignorar el tema de la inclusión y el derecho al acceso a la salud, sin importar el tipo de enfermedad que se padezca.