KALYDECO ahora es el primer modulador CFTR aprobado por la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística

El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6 meses, esta aprobación representa la capacidad de la terapia para satisfacer una necesidad no satisfecha del paciente. Además, KALYDECO es el primer (y único) modulador CFTR aprobado por la FDA.

KALYDECO

La FDA aprobó KALYDECO utilizando datos del ensayo ARRIVAL de fase 3. En general, el ensayo inscribió a 6 pacientes pediátricos con fibrosis quística. Existen múltiples mutaciones genéticas de CFTR que resultan en fibrosis quística. A los efectos de este ensayo, todos los participantes debían tener una de las 10 mutaciones específicas. En última instancia, se demostró que KALYDECO reduce los síntomas, mejora los resultados de los pacientes y modifica la progresión de la enfermedad.

Sin embargo, hay algunos factores a considerar con respecto a KALYDECO. No debe administrarse a pacientes menores de 4 meses. Los pacientes que toman rifampicina, rifabutina, fenitoína, fenobarbital o hierba de San Juan no deben tomar KALYDECO. Actualmente, no hay datos sobre cómo KALYDECO podría afectar a mujeres embarazadas o fetos. Los efectos secundarios incluyen mareos, enzimas hepáticas altas, ictericia, cataratas, dolor de cabeza, infecciones del tracto respiratorio, náuseas, diarrea o malestar abdominal.

Fibrosis quística (FQ)

Generalmente, la fibrosis quística está más presente en los bebés caucásicos que en los de otras etnias. La condición es causada por mutaciones genéticas. En lugar de moco «saludable», que normalmente es resbaladizo, los pacientes con fibrosis quística tienen un moco espeso y pegajoso que se acumula en las vías respiratorias. Además de acumular moco en sus vías respiratorias, la fibrosis quística causa bloqueos, atrapa bacterias e inhibe la respiración. Además, los pacientes tienen dificultades para absorber los nutrientes. Las complicaciones de la afección incluyen insuficiencia respiratoria y daño pulmonar severo.

Los síntomas varían en gravedad, pero incluyen:

Infecciones frecuentes
Tos persistente o sibilancias
Dolor de pecho y abdominal
Congestión nasal
Incapacidad para ganar peso
Piel salada
Fatiga
Fracaso para prosperar
Dificultad para respirar
Intolerancia al ejercicio
Estreñimiento
Infertilidad (hombres)

Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2020/09/28/kalydeco-for-pediatric-cystic-fibrosis-fda-approved/