Revisión de prioridad concedida de HETLIOZ para síndrome de Smith-Magenis

Recientemente, la compañía biofarmacéutica Vanda Pharmaceuticals anunció que la FDA otorgó el estado de revisión de prioridad para una solicitud de nuevo fármaco (NDA) y una solicitud de nuevo fármaco suplementario (sNDA) para las formas líquidas y en cápsulas de HETLIOZ. La terapia con medicamentos está diseñada para tratar a pacientes adultos y pediátricos con síndrome de Smith-Magenis (SMS), un trastorno del desarrollo poco común. HETLIOZ, o tasimelteon, es un agonista del receptor de melatonina. Básicamente, activa el receptor de melatonina, creando una respuesta eficaz para el insomnio y otros problemas del sueño. Si bien aún no está aprobado para el tratamiento de SMS, HETLIOZ tiene autorización de mercado en EE. UU. Y Europa.

Según la FDA, revisión prioritaria:

significa [que] el objetivo de la FDA es tomar medidas sobre una solicitud en un plazo de 6 meses (en comparación con los 10 meses de la revisión estándar).

Una designación de Revisión de Prioridad dirigirá la atención y los recursos generales a la evaluación de solicitudes de medicamentos que, si se aprueban, serían mejoras significativas en la seguridad o eficacia del tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves en comparación con las aplicaciones estándar.

Actualmente, la FDA tiene como objetivo revisar, y potencialmente aprobar, HETLIOZ antes del 1 de diciembre de 2020.

Síndrome de Smith-Magenis (SMS)

El síndrome de Smith-Magenis (SMS), causado por la deleción de un gen en el cromosoma 17, es un trastorno del desarrollo que afecta múltiples órganos. Este complejo trastorno no se hereda. Sin embargo, alrededor del 10% de los casos son el resultado de una mutación del gen RAI1, en lugar de una deleción completa del gen. Actualmente, solo hay alrededor de 15,000 pacientes estadounidenses con este trastorno. Los síntomas y características de los SMS incluyen:

Escoliosis
Una cara ancha, de forma cuadrada con una mandíbula prominente y ojos hundidos
Una personalidad afectuosa, combinada con otros problemas de comportamiento como:
Depresión y ansiedad
Agresión
Impulsividad
Rabietas frecuentes
Abrazarse a sí mismo
Auto lastimarse
Problemas con el sueño
Habilidades retrasadas del habla y el lenguaje
Discapacidades o retrasos intelectuales
Baja sensibilidad al dolor
Problemas de audición y visión.

No existen tratamientos o curas actuales para SMS.

Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2020/08/10/hetlioz-for-sms-granted-priority-review/