Estados Unidos: Según un artículo reciente de USA Today, la visión de décadas de la terapia génica se ha convertido en una realidad para una pareja danesa. Thomas Felborg, su esposa Daria Rokina, llevaron a su hija de catorce meses, Alissa, a quien le diagnosticaron la enfermedad de Sandhoff, al Centro Médico Memorial de la UMass. La pareja había acordado permitir que su...
La estrella de televisión Will Lee Lee habla sobre el raro diagnóstico de su hijo: la enfermedad de Moyamoya Historia de People, Will Yun Lee interpreta al Dr. Alex Park en la serie de televisión de drama médico The Good Doctor. Aunque en realidad no es médico, el Sr. Lee ha tenido una buena cantidad de enfrentamientos con problemas médicos que involucran a...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
