La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1
Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....
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