Una historia de Charcot-Marie-Tooth News, un nuevo estudio destaca los avances que se han realizado en la última década para tratar enfermedades raras que afectan a los niños. Sin embargo, la gran mayoría de las enfermedades raras carecen de tratamiento a pesar del progreso. Además, una parte importante de los avances ha implicado la reutilización de medicamentos previamente aprobados en lugar de desarrollar...
Según una historia de mmm-online.com, una infografía reciente destaca los desafíos que los pacientes de enfermedades raras en todo el mundo aún enfrentan cuando se trata de obtener el tratamiento que necesitan tan desesperadamente. En los últimos años, se ha aprobado una tasa acelerada de nuevos medicamentos huérfanos para tratar enfermedades raras, particularmente en los Estados Unidos y Europa. Sin embargo, solo alrededor...
Aunque las enfermedades raras son poco comunes por definición, un nuevo estudio muestra que el número total de personas afectadas por enfermedades raras es mayor de lo que los investigadores pensaban anteriormente. Para ser clasificada como «rara» en los Estados Unidos, una enfermedad debe afectar a menos de 200,000 personas. Sin embargo, el número total de personas afectadas por todas las enfermedades raras...
El Instituto Nacional de Medicina Genómica (INMEGEN) es una pieza fundamental en el círculo virtuoso de participación en la vida de nuestros enfermos con padecimientos raros.
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
