De acuerdo con una historia de dailymail.co.uk, la historia de Cayla Jones es un ejemplo de cómo un diagnóstico raro y grave puede surgir repentinamente de la nada, a menudo de síntomas que pueden ser fácilmente descartados. Durante varias noches seguidas, la joven Cayla se quejó con los padres Brad Jones y Enya Gooding por el dolor en su estómago. Inicialmente, sus padres...
CLR 131 de Cellectar Biosciences recibió la designación de enfermedad pediátrica rara por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) esta mañana, 13 de agosto de 2018, para el tratamiento del sarcoma de Ewing, un raro cáncer de hueso pediátrico. «Estamos encantados de anunciar el recibo de nuestro tercer RPDD de la FDA, que subraya el compromiso de Cellectar...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
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