Categoría: Comunicados

El sistema médico eliminó todas las paradas para COVID. ¿Puede hacer lo mismo con las enfermedades raras? 0

El sistema médico eliminó todas las paradas para COVID. ¿Puede hacer lo mismo con las enfermedades raras?

El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...

Producto de stevia retirado del mercado debido al peligro de aspartamo para fenilcetonuria 0

Producto de stevia retirado del mercado debido al peligro de aspartamo para fenilcetonuria

La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...

KALYDECO ahora es el primer modulador CFTR aprobado por la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística 0

KALYDECO ahora es el primer modulador CFTR aprobado por la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística

El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...

Fármaco CRN04777, enfermedad pediátrica rara, hiperinsulinismo congénito 0

Fármaco CRN04777 con designación de enfermedad pediátrica rara para hiperinsulinismo congénito

En un comunicado de prensa reciente, la compañía farmacéutica en etapa clínica Crinetics Pharmaceuticals anunció que su candidato a fármaco en investigación, CRN04777, recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA. La terapia está diseñada para tratar a pacientes con hiperinsulinismo congénito, una condición caracterizada por la secreción excesiva de insulina. En general, la terapia se alinea con el objetivo de...