Categoría: Farmacéutica

Las terapias génicas experimentales empujan la hemofilia hacia el precipicio de tratamiento duradero 0

Las terapias génicas experimentales empujan la hemofilia hacia el precipicio de tratamiento duradero

Los primeros ensayos han mostrado resultados prometedores para las terapias de hemofilia y ahora podría ser el momento más prometedor para un tratamiento duradero y una posible cura. La hemofilia, o la incapacidad de formar coágulos de sangre, conduce a eventos hemorrágicos a veces extremos en los pacientes. No hay cura, aunque las infusiones intravenosas de nuevas terapias han dado la esperanza de...

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario 0

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una designación de medicamento huérfano al nuevo candidato a terapia génica de Adverum Biotechnologies, ADVM-053, para el tratamiento de pacientes con angioedema hereditario . “Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano o ADVM-053 de la FDA”, dijo en una declaración reciente Leone Patterson, presidente interino y director ejecutivo de...

Etiqueta farmacológica expandida en el Reino Unido para el tratamiento de enfermedades inflamatorias raras 0

Etiqueta farmacológica expandida en el Reino Unido para el tratamiento de enfermedades inflamatorias raras

Síndrome de Schnitzler Artritis idiopática juvenil Síndrome de Schnitzler Síndrome de Still Enfermedad de Still Síndrome de Schnitzler asociado a criopirina. Según una historia de Hospital Healthcare Europe , la Agencia Europea de Medicamentos aprobó Kineret el año pasado, un medicamento antiinflamatorio desarrollado por Sobi. En el Reino Unido, Kineret es un tratamiento aprobado para los síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS)...

Nueva terapia para ALS entra en ensayos clínicos 0

Nueva terapia para ALS entra en ensayos clínicos

Investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis, Missouri, han desarrollado una terapia de investigación que podría beneficiar a los pacientes con una forma hereditaria de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa fatal y rápidamente progresiva. Los investigadores encontraron que los oligonucleótidos antisentido de terapia eran capaces de revertir los signos de daño neuromuscular y extender...