Categoría: Información sobre EERR

Pentalogía de Cantrell, enfermedad rara donde los órganos abdominales se exterioriza 0

Pentalogía de Cantrell, enfermedad rara donde los órganos abdominales se exteriorizan

La Pentalogía de Cantrell es una enfermedad muy rara , sólo se dan unos cinco casos por cada millón de habitantes: en ella, diversos órganos (predomina el corazón) se exteriorizan por un defecto en la pared abdominal. Examinamos esta extraña patología, sus causas, características y tratamientos. La noticia de Virsaviya, una niña rusa de 7 años con esta enfermedad, ha superado todos los...

Costos de medicamentos de enfermedades raras evaluados por la interpretación de la organización de su calidad de vida 0

Costos de medicamentos de enfermedades raras evaluados por la interpretación de la organización de su calidad de vida

En el Reino Unido, un grupo de expertos determina el acceso a medicamentos de enfermedades raras según su percepción de la calidad de vida de un individuo. Esa idea también se ha desarrollado en los Estados Unidos, pero por una organización privada sin fines de lucro sin demasiada influencia. Es decir, hasta agosto de 2018, cuando CVS anunció que permitiría que las aseguradoras...

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa 0

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa

De acuerdo con una historia de BioPortfolio , la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals anunció recientemente que la terapia génica en investigación RP-L102 de la compañía obtuvo la designación de Fast Track y de terapia regenerativa de terapia avanzada (RMAT, por sus siglas en inglés) como tratamiento para la anemia de Fanconi de los EE. UU. Administración de Drogas (FDA). Estas designaciones...

El síndrome miastenico Lambert Eaton obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA 0

El síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA

Kevin Kunzmann La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdpsae) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos. LEMS, que se distingue por su daño a la conexión entre los nervios y los músculos, es capaz de alterar la capacidad de...