Síndrome de Wiskott-Aldrich: dos hermanos con resultados muy diferentes

En una historia de Vietnam News, los médicos de Hanoi, Vietnam, en el Hospital Central de Pediatría, anunciaron por primera vez que habían realizado un trasplante exitoso de médula ósea utilizando las células madre de las hermanas mayores de un niño para curar su síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) . La enfermedad causa un sistema inmune comprometido, sometiendo al paciente a circunstancias que amenazan la vida.

Síndrome de Wiskott-Aldrich

El síndrome de Wiskott-Aldrich es una enfermedad rara conocida por eccema, manchas de sangrado debido a un déficit de plaquetas, sistema inmunitario menos funcional, capacidad disminuida para formar coágulos sanguíneos, infecciones recurrentes y mayor riesgo de trastornos autoinmunes y cánceres graves. La enfermedad es causada por una mutación genética ligada al cromosoma X, lo que significa que afecta principalmente a los hombres. Si bien la gravedad de la enfermedad varía según el tipo de mutación, los pacientes tienden a sobrevivir solo cinco años. La única opción de tratamiento actual son los trasplantes de células madre o las terapias genéticas experimentales.

Encontrar su diagnóstico

La familia describió cómo este bebé comenzó a mostrar las características manchas de sangrado en su vientre justo el día después de su nacimiento. La rareza de la enfermedad significaba que la familia no sabía nada sobre la enfermedad y tampoco sus médicos iniciales. Sin embargo, los mismos misteriosos síntomas le habían quitado la vida a un niño anterior, por lo que sabían que no debía tomarse a la ligera. La familia y los médicos decidieron trasladarlo del hospital local al Hospital Central de Pediatría de Hanoi. Sin embargo, solo una semana después de su nacimiento, las pruebas volvieron a la normalidad y lo enviaron a su casa en Quang Ninh, en el norte. Sin embargo, los síntomas persistieron. Cuando visitó el hospital en septiembre, descubrieron que las manchas de sangrado continuaban, y también sufría de diarrea con sangre y plaquetas bajas. Los médicos finalmente emitieron el diagnóstico final del síndrome de Wiskott-Aldrich.

Su trasplante de células madre

El régimen de salud y el monitoreo del niño aumentaron una vez que entendieron su condición. Normalmente, los pacientes solo pueden sobrevivir durante cinco años después del diagnóstico, por lo que su equipo médico sabía que era necesario actuar rápidamente. La única opción de tratamiento era un trasplante de células madre.

Tomaron muestras de los miembros de su familia para buscar un donante de células que le diera células madre para reemplazar las suyas, e identificaron a su hermana mayor como la candidata más adecuada. El niño primero requirió quimioterapia para eliminar su médula ósea existente y enferma. Luego recibió el trasplante, y tres semanas después, sus nuevas células ya se habían desarrollado al 87%, y su índice sanguíneo estaba en niveles saludables. Solo dos semanas después de eso, sus nuevas células habían alcanzado el 100%, lo que indica que la operación le había dado su salud con éxito.

Los médicos explicaron que este trasplante de células madre ha sido la única forma exitosa de salvar la vida de los pacientes con WAS. Sin embargo, la operación es costosa, y le cuesta a la familia desde cientos de millones hasta dos mil millones de dong, alrededor de $ 100,000. Si bien estaba parcialmente subsidiado por su seguro de salud, la carga financiera de la familia todavía era extremadamente exigente. Sin embargo, la operación es una cura completa. Si bien la familia perdió a un niño por la enfermedad, esta vez el diagnóstico les dio la opción de intervenir y la tomaron, haciendo historia como la primera familia en el país en curar a un niño con esta enfermedad.

Sunniva Bean

Fuente: https://patientworthy.com/2020/04/22/wiskott-aldrich-syndrome-siblings-different-outcomes-was/