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La FDA publica una guía para avanzar en el desarrollo de terapias génicas 0

La FDA publica una guía para avanzar en el desarrollo de terapias génicas

El advenimiento de la terapia génica representa un cambio en la medicina como un todo; la idea de modificar el ADN de un individuo para prevenir o tratar enfermedades raras y potencialmente mortales es tan profundo como arriesgado. Actualmente, esta técnica se está probando solo para las enfermedades que actualmente no tienen otras opciones. Como tal, muchas enfermedades raras entran en esta categoría....

El gobierno australiano otorgará $ 33 millones a investigadores que estudian cánceres y enfermedades raras 0

El gobierno australiano otorgará $ 33 millones a investigadores que estudian cánceres y enfermedades raras

El gobierno australiano dará $ 33 millones a los investigadores para estudiar cánceres raros y enfermedades raras. El artículo original se puede leer aquí , en el sitio web del Departamento de Salud. Fondo En la declaración del Departamento de Salud, dice que las tasas de supervivencia para ciertos cánceres, como el cáncer de intestino y el cáncer de mama, han ido en...

Los padres de niños con enfermedades raras enfrentan desafíos extraordinarios 0

Los padres de niños con enfermedades raras enfrentan desafíos extraordinarios

He conocido a algunos padres maravillosos a lo largo de mi vida. Mi propio padre era una joya. Mis hermanos están de acuerdo. Sin embargo, no fue hasta que me sumergí en el mundo de las enfermedades raras que conocí a tantos padres dispuestos a confrontar los muchos desafíos cuando a sus hijos se les diagnóstica una enfermedad rara. Estos desafíos no son...

Nueva esperanza para el tratamiento de las enfermedades raras: un fármaco basado en el silenciamiento génico 0

Nueva esperanza para el tratamiento de las enfermedades raras: un fármaco basado en el silenciamiento génico

El laboratorio farmacéutico Alnylam, que ha aterrizado recientemente en España, está esperando la aprobación de un medicamento, que podría luchar contra las enfermedades raras, basado en el ARNi, un proceso celular natural que silencia los genes defectuosos que dan origen a las enfermedades por haberse producido de forma anormal ciertas proteínas, ya sea por exceso o por defecto. Actualmente, los fármacos existentes actúan sobre...