Etiquetado: ensayo clinico

La historia de Lexi: fibrodisplasia osificante progresiva convierte sus músculos en hueso 0

La historia de Lexi: fibrodisplasia osificante progresiva convierte sus músculos en hueso

Hace unos cinco meses, Lexi Robins nació en el Reino Unido. Al principio no mostró ningún signo de desarrollo anormal, además del hecho de que su pulgar no se movía y sus dedos de los pies eran un poco grandes. No fue hasta que sus padres la llevaron al médico que le diagnosticaron fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), un trastorno extremadamente raro que hace...

El sistema médico eliminó todas las paradas para COVID. ¿Puede hacer lo mismo con las enfermedades raras? 0

El sistema médico eliminó todas las paradas para COVID. ¿Puede hacer lo mismo con las enfermedades raras?

El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...

Los datos preclínicos ahora están disponibles sobre TSHA-102 para el síndrome de Rett 0

Los datos preclínicos ahora están disponibles sobre TSHA-102 para el síndrome de Rett

En un comunicado de prensa reciente, la empresa de terapia génica Taysha Gene Therapies («Taysha») compartió la publicación de datos preclínicos sobre el candidato a fármaco de la empresa, TSHA-102. Actualmente, Taysha está explorando TSHA-102 como un tratamiento potencial para pacientes con síndrome de Rett. Los datos preclínicos prometedores sugieren que la capacidad de la terapia para regular la expresión de MECP2 podría...

Las empresas pueden apoyar la participación de los empleados en ensayos clínicos y cambiar el futuro de la investigación 0

Las empresas pueden apoyar la participación de los empleados en ensayos clínicos y cambiar el futuro de la investigación

Cargas financieras en enfermedades raras En 2019, el 20% de todos los adultos en los Estados Unidos informaron que tenían facturas médicas elevadas que eran inesperadas. Actualmente, el 18% tiene deudas médicas. Uno solo puede imaginar que estos números han crecido exponencialmente durante la pandemia de COVID-19. Los números son aún peores para los pacientes con enfermedades raras. Las cargas financieras no solo...