Etiquetado: ensayo clinico

El síndrome miastenico Lambert Eaton obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA 0

El síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA

Kevin Kunzmann La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdpsae) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos. LEMS, que se distingue por su daño a la conexión entre los nervios y los músculos, es capaz de alterar la capacidad de...

Tratamiento y diagnóstico de cánceres poco frecuentes en adultos jóvenes 0

Tratamiento y diagnóstico de cánceres poco frecuentes en adultos jóvenes

El tratamiento de un cáncer raro como el linfoma de Hodgkin es difícil a cualquier edad; sin embargo, cuando los adultos jóvenes se enfrentan a un diagnóstico raro de cáncer, los desafíos son significativos. Con los nuevos ensayos clínicos en curso, como los que evalúan brentuximab vedotin (Adcetris), la esperanza no está fuera de nuestro alcance. En una entrevista exclusiva con Rare Disease...

Roche lanza actualización sobre ensayo clínico de atrofia muscular espinal 0

Roche lanza actualización sobre ensayo clínico de atrofia muscular espinal

De acuerdo con una historia de Roche , la compañía farmacéutica lanzó recientemente nuevos datos de su ensayo clínico en curso, que está probando el producto investigativo Risdiplam de la compañía. En este estudio, el medicamento se está probando como un tratamiento para el raro trastorno neuromuscular atrofia muscular espinal . En general, estos nuevos datos parecen ser alentadores, con mejoras observadas en...

AVROBIO no recibe ninguna objeción a la solicitud de ensayo clínico de Health Canada para la terapia génica AVR-RD-02 para la enfermedad de Gaucher 0

AVROBIO no recibe ninguna objeción a la solicitud de ensayo clínico de Health Canada para terapia génica AVR-RD-02 para enfermedad de Gaucher

La compañía planea iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes con enfermedad de Gaucher en 2019 AVROBIO Sigue avanzando en su línea de terapias genéticas para los trastornos de almacenamiento lisosomal. CAMBRIDGE, Misa. , 01 de octubre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO) (la “Compañía”), una compañía de terapia génica en fase clínica de fase 2 que desarrolla...