Etiquetado: ensayo clinico

terapia génica, pacientes Huntington 0

Primeros dos pacientes tratados con terapia génica para enfermedad de Huntington

uniQure ha comenzado recientemente su ensayo clínico de fase I / II de AMT-130, una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Hasta ahora se incluyen dos pacientes, uno de los cuales recibió la terapia y el otro recibió una cirugía de imitación. Después de que estos dos participantes sean monitoreados durante 90 días, la prueba avanzará. Sobre la enfermedad...

enfermedad granulomatosa crónica, células madre 0

Terapia con células madre utilizando células propias del paciente muestra potencial para enfermedad granulomatosa crónica

La enfermedad granulomatosa crónica (CGD) es una forma rara de inmunodeficiencia. La forma más común de esta enfermedad es la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (X-CGD) causada por un gen CYBB mutado. Esta mutación hace que el cuerpo no pueda producir adecuadamente gp91phox, una proteína crítica para el complejo NADPH oxidasa. Esencialmente, causa una incapacidad de los glóbulos blancos para eliminar...

Niemann-Pick tipo C, covid-19 0

La familia afectada por la Niemann-Pick tipo C enfrenta desafíos durante COVID-19

Historia de Spectrum News, la familia Andrews ha estado lidiando con una enfermedad rara llamada Niemann-Pick tipo C durante años. Los padres Pam y Chris supieron desde el principio que algo andaba mal con su hija Belle, pero les tomó hasta que la niña tuviera seis años para obtener el diagnóstico fatal. El golpe devastador duplicó su intensidad cuando su hija de 18...

ensayo clínico, células falciformes 0

Ensayo clínico fallido

Este ensayo clínico fallido ayudó a los investigadores a aprender más sobre la enfermedad de células falciformes. Ningún profesional de la salud quiere escuchar que un medicamento que se está estudiando en un ensayo clínico no cumplió con los criterios de valoración. Significa que después de innumerables horas de arduo trabajo, la terapia que se está examinando no podrá ayudar a las personas....