Etiquetado: ensayo clinico

Estos padres de un niño con distrofia neuroaxonal infantil están desesperados por salvarlo 0

Estos padres de un niño con Distrofia Neuroaxonal Infantil están desesperados por salvarlo

De acuerdo con una historia de People Magazine, los padres Deborah y Antoine Vauclare quedaron devastados cuando descubrieron que su hijo Léo nació con un trastorno genético increíblemente raro llamado distrofia neuroaxonal infantil. Los niños que nacen con él rara vez sobreviven más allá de su primera década de vida. Ahora que su hijo tiene dos años, saben que se están quedando sin...

Trasplante-celulas-madre-esclerosis-multiple-otro-ensayo-clinico-refleja-efectividad-en-algunos-casos 0

Trasplante de células madre en esclerosis múltiple: otro ensayo clínico refleja su efectividad en algunos casos

Un grupo de pacientes con esclerosis múltiple (EM) muy activa que recibió un trasplante no mieloablativo de células madre hematopoyéticas tuvo menos casos de progresión de la enfermedad en el periodo estudiado que los pacientes del grupo bajo tratamiento con fármacos modificadores de la enfermedad. Menos casos de progresión de la enfermedad e incluso, durante el primer año, disminución de la puntuación en...

El síndrome miastenico Lambert Eaton obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA 0

El síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA

Kevin Kunzmann La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdpsae) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos. LEMS, que se distingue por su daño a la conexión entre los nervios y los músculos, es capaz de alterar la capacidad de...

Tratamiento y diagnóstico de cánceres poco frecuentes en adultos jóvenes 0

Tratamiento y diagnóstico de cánceres poco frecuentes en adultos jóvenes

El tratamiento de un cáncer raro como el linfoma de Hodgkin es difícil a cualquier edad; sin embargo, cuando los adultos jóvenes se enfrentan a un diagnóstico raro de cáncer, los desafíos son significativos. Con los nuevos ensayos clínicos en curso, como los que evalúan brentuximab vedotin (Adcetris), la esperanza no está fuera de nuestro alcance. En una entrevista exclusiva con Rare Disease...