Pautas mejoradas para grupos de defensa de pacientes que apoyan enfermedades raras y trabajan con compañías farmacéuticas Recientemente apareció un estudio en el Orphanet Journal of Rare Diseases que informa que las enfermedades raras afectan a 350 millones de personas en todo el mundo. La definición de enfermedad rara difiere entre los Estados Unidos (que afecta a menos de 200,000 personas) versus el...
Como se informó recientemente en PhysOrg por la NASA, los investigadores a bordo del vuelo de carga SpaceX CRS-18 se están centrando en lo que desencadena la enfermedad de parkinson y la esclerosis múltiple, ambas enfermedades neurodegenerativas. Los investigadores sospechan que el daño al cerebro y al sistema nervioso puede ser causado por un mal funcionamiento del sistema inmune. El estudio está dirigido...
La confianza es vital cuando se trata de atención médica. Las personas ponen sus preguntas y reparos más importantes en manos de los médicos y el personal médico y esperan que puedan confiar en ellos para brindarles atención y atención. Por lo general, esto va según lo planeado, y confiar en el personal médico y los expertos es crucial para permitirles hacer su...
Un fármaco para el angioedema hereditario muestra seguridad y eficacia en pacientes pediátricos, muestra un estudio. Historia de Angioedema News, un ensayo clínico reciente demostró que el medicamento conestat alfa (comercializado como Ruconest) pudo tratar con éxito el 96 por ciento de los episodios de inflamación aguda en niños con el raro trastorno genético angioedema hereditario. El medicamento fue aprobado como tratamiento para...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
