Etiquetado: Investigación

Hay un nuevo tratamiento en el horizonte para la epidermolisis ampollosa distrófica 0

¿Hay un nuevo tratamiento en el horizonte para la epidermolisis ampollosa distrófica?

Krista Rossi Krystal Biotech está trabajando actualmente para desarrollar terapias génicas listas para usar para tratar enfermedades raras de la piel. La principal candidata de productos de la compañía, KB103, es la primera terapia génica tópica para la epidermólisis bullosa distrófica (DEB). La semana pasada, se anunció que se presentó una solicitud de medicamento nuevo en investigación (IND) para la posible...

Primer paciente con Duchenne administrado en el estudio Mini-Dystrophin de Pfizer 0

Primer paciente con Duchenne administrado en el estudio Mini-Dystrophin de Pfizer

Mathew Shanley Pfizer Inc anunció esta mañana que ha comenzado un ensayo clínico de Fase 1b para PF-06939926, su candidato a terapia génica mini-distrofina, destinado a niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La dosificación inicial se produjo el 22 de marzo, cuando el primer niño recibió una infusión del gen, que se administró bajo la supervisión de Edward Smith, MD,...

"Los avances en mieloma múltiple se han dado gracias a la investigación" 0

“Los avances en Mieloma Múltiple se han dado gracias a la investigación”

La presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (Cemmp), Teresa Regueiro, ha avisado de que “ninguna” enfermedad rara debería dejar de investigarse y ha recordado los avances que se han producido en los últimos años en mieloma múltiple, un cáncer de sangre incurable que afecta a la médula ósea. Este tumor está considerado como una de las denominadas...

dia de las enfermedades raras 0

La SEHH destaca a las enfermedades lisosomales como ejemplo de medicina personalizada

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), con motivo de la celebración este miércoles del Día Mundial de las Enfermedades Raras, ha puesto a las enfermedades de depósito lisosomal como ejemplo de la medicina personalizada, ya que existen más de 60 enfermedades y la mayoría de ellas está bien caracterizada. MADRID, 28 (EUROPA PRESS) En palabras de la presidenta del...