Massachusetts: Según una historia de ScienceBlog, un estudio integral que se centró en niños diagnosticados con coronavirus / COVID-19 produjo algunos resultados que sorprendieron a los científicos y sugirieron que los niños podrían desempeñar un papel más importante en la propagación de la enfermedad de lo que se pensaba anteriormente. El estudio examinó 192 sujetos de 0 a 22 años. El estudio se...
En un comunicado de prensa del 9 de julio, la fundación del síndrome de quilomicronemia familiar anunció su apoyo a un proyecto de ley presentado por el congresista Paul Tonko (D-NY) y David B. McKinley (R-WV). El proyecto de ley, también conocido como la Ley HEART, busca alterar el proceso de aprobación de la FDA para terapias diseñadas para tratar enfermedades raras. Como...
Historia de PR Newswire, CureDuchenne Ventures ha anunciado recientemente el inicio de su concurso de lanzamiento de CureDuchenne Ventures 2020. Esta es la primera vez que se lanza el concurso. CureDuchenne Ventures es operado por CureDuchenne, una organización sin fines de lucro dedicada a apoyar la investigación y el desarrollo del tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. Esta iniciativa se está implementando...
El angioedema hereditario (AEH) es una condición rara en la que una persona tiene hinchazón debajo de la piel (que puede ocurrir en cualquier parte del cuerpo), así como debajo del revestimiento de los pulmones y el intestino. El angioedema hereditario es un trastorno genético, pero existen tratamientos para ayudar a controlar sus síntomas. Existen diferentes variaciones de HAE y cada una de...
El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras». Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con...
La empresa Lidl GB acaba de anunciar un retiro del mercado de las tabletas Cologran Stevia. Estos edulcorantes contienen aspartamo o E951. Aunque no es dañino para la mayoría de las personas, es fundamental que este ingrediente figure en las etiquetas. Esto se debe a que consumirlo es un riesgo para las personas que viven con fenilcetonuria (PKU). Al darse cuenta de que...
El 25 de septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated (“Vertex”) anunció la aprobación de KALYDECO (ivacaftor) por parte de la FDA para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6...
