Etiquetado: medicamento huérfano

El síndrome miastenico Lambert Eaton obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA 0

El síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA

Kevin Kunzmann La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdpsae) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos. LEMS, que se distingue por su daño a la conexión entre los nervios y los músculos, es capaz de alterar la capacidad de...

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario 0

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una designación de medicamento huérfano al nuevo candidato a terapia génica de Adverum Biotechnologies, ADVM-053, para el tratamiento de pacientes con angioedema hereditario . “Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano o ADVM-053 de la FDA”, dijo en una declaración reciente Leone Patterson, presidente interino y director ejecutivo de...

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....

células madre hematopoyéticas 0

Se espera que OMS721 reciba el estatus de fármaco huérfano para su uso en el trasplante de células madre hematopoyéticas

Según un artículo fuente sobre Business Wire que se puede encontrar aquí , el Comité de Medicamentos Huérfanos (parte de la Agencia Europea de Medicamentos) ha recomendado que el fármaco experimental OMS721 obtenga el estado de Medicamento huérfano para su uso en el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) . Omeros Corporation ahora espera que la Comisión Europea adopte esta opinión en agosto....