Etiquetado: medicamento huérfano

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario 0

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una designación de medicamento huérfano al nuevo candidato a terapia génica de Adverum Biotechnologies, ADVM-053, para el tratamiento de pacientes con angioedema hereditario . “Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano o ADVM-053 de la FDA”, dijo en una declaración reciente Leone Patterson, presidente interino y director ejecutivo de...

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....

células madre hematopoyéticas 0

Se espera que OMS721 reciba el estatus de fármaco huérfano para su uso en el trasplante de células madre hematopoyéticas

Según un artículo fuente sobre Business Wire que se puede encontrar aquí , el Comité de Medicamentos Huérfanos (parte de la Agencia Europea de Medicamentos) ha recomendado que el fármaco experimental OMS721 obtenga el estado de Medicamento huérfano para su uso en el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) . Omeros Corporation ahora espera que la Comisión Europea adopte esta opinión en agosto....

Una droga experimental para la enfermedad de Batten acaba de obtener la designación de medicamentos huérfanos de la EMA 0

Una droga experimental para la enfermedad de Batten acaba de obtener la designación de medicamentos huérfanos de la EMA

De acuerdo con un artículo de Kait8.com, la compañía farmacéutica Polaryx anunció que su fármaco experimental PLX-200 recibió la designación de fármaco huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil (NCL), y otras formas de NCL, que también se conoce como enfermedad de Batten. La enfermedad de Batten es una enfermedad del sistema nervioso...