Etiquetado: terapia génica

terapia génica, pacientes Huntington 0

Primeros dos pacientes tratados con terapia génica para enfermedad de Huntington

uniQure ha comenzado recientemente su ensayo clínico de fase I / II de AMT-130, una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Hasta ahora se incluyen dos pacientes, uno de los cuales recibió la terapia y el otro recibió una cirugía de imitación. Después de que estos dos participantes sean monitoreados durante 90 días, la prueba avanzará. Sobre la enfermedad...

AME, terapia génica, atrofia muscular espinal 0

La Comisión Europea otorga aprobación condicional para tratamiento de atrofia muscular espinal

Zolgensma, una terapia génica para la atrofia muscular espinal (AME), recibió recientemente la aprobación condicional de la Comisión Europea (CE). Esta es una noticia extremadamente emocionante para aquellos que viven con AME en Europa, especialmente porque se estima que hasta 600 bebés nacen con esta afección cada año. Afortunadamente, las personas afectadas no tendrán que preocuparse por un precio astronómico (Zolgensma cuesta $...

enfermedad granulomatosa crónica, células madre 0

Terapia con células madre utilizando células propias del paciente muestra potencial para enfermedad granulomatosa crónica

La enfermedad granulomatosa crónica (CGD) es una forma rara de inmunodeficiencia. La forma más común de esta enfermedad es la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (X-CGD) causada por un gen CYBB mutado. Esta mutación hace que el cuerpo no pueda producir adecuadamente gp91phox, una proteína crítica para el complejo NADPH oxidasa. Esencialmente, causa una incapacidad de los glóbulos blancos para eliminar...

AskFirst, pacientes, EERR 0

AskFirst: programa de colaboración para apoyar a pacientes con enfermedades raras

AskFirst: un nuevo programa de colaboración para apoyar a pacientes con enfermedades raras en ensayos clínicos de terapia génica. AskBio Asklepios BioPharmaceuticals (AskBio) se fundó por primera vez en 2001. Tiene su sede en Carolina del Norte. Esta empresa se dedica a la investigación de terapias genéticas como posibles opciones terapéuticas para enfermedades genéticas raras. Su proceso de fabricación de células se llama...