Etiquetado: terapia génica

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa 0

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de la terapia avanzada y la medicina regenerativa

De acuerdo con una historia de BioPortfolio , la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals anunció recientemente que la terapia génica en investigación RP-L102 de la compañía obtuvo la designación de Fast Track y de terapia regenerativa de terapia avanzada (RMAT, por sus siglas en inglés) como tratamiento para la anemia de Fanconi de los EE. UU. Administración de Drogas (FDA). Estas designaciones...

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Nueva asociación desarrollará terapia génica para la acidemia propiónica

Según una historia de Scimex , el Children’s Medical Research Institute en Sydney, Australia, ha acordado recientemente una nueva sociedad con LogicBio Therapeutics, una compañía de biotecnología de Boston, MA. El nuevo acuerdo permitirá que las dos organizaciones trabajen juntas para desarrollar una terapia génica para una enfermedad hepática rara en la infancia llamada acidemia propiónica. Sobre la acidemia propiónica La acidemia propiónica...

AVROBIO no recibe ninguna objeción a la solicitud de ensayo clínico de Health Canada para la terapia génica AVR-RD-02 para la enfermedad de Gaucher 0

AVROBIO no recibe ninguna objeción a la solicitud de ensayo clínico de Health Canada para terapia génica AVR-RD-02 para enfermedad de Gaucher

La compañía planea iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes con enfermedad de Gaucher en 2019 AVROBIO Sigue avanzando en su línea de terapias genéticas para los trastornos de almacenamiento lisosomal. CAMBRIDGE, Misa. , 01 de octubre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO) (la “Compañía”), una compañía de terapia génica en fase clínica de fase 2 que desarrolla...

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Terapia génica: tratamiento para la enfermedad de Hunter

Los primeros resultados arbitrarios del estudio de genética dan esperanzas de ser un tratamiento seguro y que da resultados esperados, aunque aún no se puede asegurar el éxito. La enfermedad de Hunter es una grave y rara enfermedad genética que afecta a 1-5 de cada 10,000 niños, y que consiste en la ausencia de una enzima que, en las personas comunes, ayuda a metabolizar una...