Autor: Ytzamen Peña

Las terapias génicas experimentales empujan la hemofilia hacia el precipicio de tratamiento duradero 0

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Las terapias génicas experimentales empujan la hemofilia hacia el precipicio de tratamiento duradero

Los primeros ensayos han mostrado resultados prometedores para las terapias de hemofilia y ahora podría ser el momento más prometedor para un tratamiento duradero y una posible cura. La hemofilia, o la incapacidad de formar coágulos de sangre, conduce a eventos hemorrágicos a veces extremos en los pacientes. No hay cura, aunque las infusiones intravenosas de nuevas terapias han dado la esperanza de...

Agotamiento psicológico, cuando la gota colma el vaso 0

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Agotamiento psicológico, cuando la gota colma el vaso

El agotamiento psicológico nos debilita física y mentalmente. Es una dimensión que surge como resultado de los “demasiados”: demasiadas decisiones, demasiados pensamientos intrusivos, demasiado trabajo, obligaciones, interrupciones, ansiedades… A su vez, es también el reflejo de muchos “pocos”: poco tiempo de calidad para uno mismo, pocas horas de sueño, poca calma interior… Todos hemos experimentado alguna vez esta sensación, este desgaste a todos...

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario 0

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ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una designación de medicamento huérfano al nuevo candidato a terapia génica de Adverum Biotechnologies, ADVM-053, para el tratamiento de pacientes con angioedema hereditario . «Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano o ADVM-053 de la FDA», dijo en una declaración reciente Leone Patterson, presidente interino y director ejecutivo de...

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

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La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....