AVROBIO no recibe ninguna objeción a la solicitud de ensayo clínico de Health Canada para terapia génica AVR-RD-02 para enfermedad de Gaucher
La compañía planea iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes con enfermedad de Gaucher en 2019
AVROBIO Sigue avanzando en su línea de terapias genéticas para los trastornos de almacenamiento lisosomal.
CAMBRIDGE, Misa. , 01 de octubre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO) (la «Compañía»), una compañía de terapia génica en fase clínica de fase 2 que desarrolla terapias genéticas para curar enfermedades raras con una sola dosis, anunció hoy que no ha recibido ninguna objeción a su solicitud de ensayo clínico (CTA) de Salud Canadá para un ensayo clínico de fase 1/2 de AVR-RD-02, la terapia génica de la compañía para la enfermedad de Gaucher. AVR ‑ RD-02 es una terapia génica lentiviral ex vivo . Diseñado para ser una terapia de una sola vez, funciona mediante la integración permanente del gen GBA que codifica la glucocerebrosidasa funcional (GCase), la enzima que es deficiente en la enfermedad de Gaucher, para permitir la producción y distribución continua de GBA a los tejidos y órganos.
«Estamos muy contentos de haber logrado este hito normativo como un paso adelante en nuestras actividades para trasladar a la clínica AVR-RD-02, el próximo candidato de terapia génica en nuestro proyecto, a la clínica en 2019», dijo Geoff MacKay , Presidente y CEO de AVROBIO . «Creemos que existe una oportunidad importante para que la terapia génica ofrezca una cura potencial para una variedad de enfermedades de almacenamiento lisosomal, y estamos creando una serie de productos candidatos para llevar este nuevo paradigma de tratamiento a los pacientes».
El ensayo clínico de fase 1/2 de AVR-RD-02 (el estudio 1 de GAU-201) está programado para inscribir de 8 a 16 pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, y utilizará un diseño de ensayo adaptativo que incluya a los pacientes que actualmente reciben Terapia de reemplazo enzimático (ERT) y pacientes sin tratamiento previo. Los pacientes no recibirán ERT durante el ensayo clínico. Todos los pacientes inscritos recibirán un tratamiento único con AVR-RD-02 y serán seguidos durante 52 semanas para medir la seguridad y la eficacia. Los puntos finales de eficacia para el estudio GAU-201 incluirán la actividad enzimática, volúmenes de hígado y bazo, hemoglobina, conteos de plaquetas, densidad mineral ósea y otros parámetros asociados con la enfermedad de Gaucher.
Acerca de AVR-RD-02
AVR-RD-02 es una terapia génica lentiviral ex vivo que se está investigando como una terapia de dosis única con el potencial de proporcionar un beneficio terapéutico potencial duradero y de por vida para los pacientes con enfermedad de Gaucher . AVR-RD-02 está diseñado para emplear una plataforma de vectores lentivirales de última generación que es un sistema de transferencia de genes eficiente y comprobado para la integración permanente de una copia funcional del gen en las propias células madre del paciente. En pacientes con enfermedad de Gaucher, las células madre hematopoyéticas se recolectan del paciente y luego se transducen con un vector lentiviral que lleva una versión funcional del gen GBA que codifica la GCasa funcional, la enzima que es deficiente en la enfermedad de Gaucher, para crear AVR-RD-02. terapia de genes. AVR-RD-02 se vuelve a infundir en el paciente con el objetivo de restaurar la expresión normal del gen GBA, de modo que la enzima GCase funcional sea producida suficientemente por el propio cuerpo del paciente.
Acerca de AVROBIO, Inc.
AVROBIO, Inc ., es una compañía de terapia génica en etapa clínica de fase 2 que desarrolla terapias genéticas para curar enfermedades raras con una sola dosis. Las terapias genéticas basadas en lentivirus de AVROBIO emplean células madre hematopoyéticas que se recolectan del paciente y luego se modifican con un vector lentiviral para insertar una copia funcional del gen defectuoso en la enfermedad objetivo. AVROBIO se centra en el desarrollo de su terapia génica, AVR-RD-01, en la enfermedad de Fabry , así como en programas adicionales de terapia génica en otros trastornos de almacenamiento lisosomal, como la enfermedad de Gaucher , la cistinosis y la enfermedad de Pompe . AVROBIO tiene su sede en Cambridge, MA y tiene oficinas en Toronto, ON . Para obtener información adicional, visite www.avrobio.com .
Declaraciones a futuro
Varias declaraciones expresas o implícitas en este comunicado sobre las expectativas, planes y perspectivas futuras de AVROBIO, incluidas, entre otras, las declaraciones sobre el desarrollo y el progreso continuo de los programas de AVROBIO y el potencial terapéutico de sus productos candidatos, incluido AVR-RD-02, constituyen declaraciones prospectivas a los fines de las disposiciones de puerto seguro en virtud de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Cualquier declaración de este tipo en este comunicado de prensa que no sean declaraciones de hechos históricos puede considerarse como declaraciones prospectivas. Todas las declaraciones prospectivas en este comunicado de prensa se basan en las expectativas actuales de la gerencia sobre eventos futuros solo a partir de hoy y están sujetas a una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran material y adversamente de los establecidos o implícitos en tales declaraciones a futuro. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, el riesgo de que uno o más de los productos candidatos de AVROBIO, incluido AVR-RD-02, no se desarrollen o comercialicen con éxito, el riesgo de cese o demora de cualquiera de los programas en curso de AVROBIO. o ensayos clínicos planificados, y el riesgo de que los resultados anteriores, como las señales de seguridad, actividad o duración del efecto, observados en estudios preclínicos o ensayos clínicos no se repliquen o continúen en estudios futuros o en curso o ensayos con productos candidatos de AVROBIO . Para una discusión de estos y otros riesgos e incertidumbres, y otros factores importantes, cualquiera de los cuales podría causar que los resultados reales de AVROBIO difieran de los contenidos en las declaraciones a futuro, consulte la sección titulada “Factores de riesgo” en el Informe Trimestral de AVROBIO. 10-Q para el trimestre finalizado 30 de junio de 2018 , así como otros riesgos detallados en las presentaciones posteriores de AVROBIO ante la Comisión Nacional del Mercado de Valores . AVROBIO renuncia explícitamente a cualquier obligación de actualizar cualquier declaración a futuro, excepto en la medida en que lo exija la ley.
El nombre oficial del ‘Estudio GAU-201’ es AVRO-RD-02-201, que es un ensayo de fase 1/2 de la terapia génica en investigación de AVROBIO, AVR-RD-02, en la enfermedad de Gaucher.
Comentarios recientes