Equipo editorial de enfermedades raras La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la aprobación acelerada de Venetoclax (Venclexta, Abbvie | Genentech) en combinación con azacitidina o decitabina, o citarabina en dosis bajas como tratamiento para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda de diagnóstico reciente (LMA). ) que tengan 75 años o más,...
Según una historia de Scimex , el Children’s Medical Research Institute en Sydney, Australia, ha acordado recientemente una nueva sociedad con LogicBio Therapeutics, una compañía de biotecnología de Boston, MA. El nuevo acuerdo permitirá que las dos organizaciones trabajen juntas para desarrollar una terapia génica para una enfermedad hepática rara en la infancia llamada acidemia propiónica. Sobre la acidemia propiónica La acidemia propiónica...
Según una historia de MarketWatch, a Annie Wilson le diagnosticaron atrofia muscular espinal cuando tenía solo seis meses de edad. Sin opciones de tratamiento reales disponibles, los médicos les dijeron a sus padres que ella tendría la suerte de ver su tercer año de vida. Annie tiene 36 años ahora y ha sobrevivido lo suficiente como para ver una nueva terapia para la...
La predicción de la tubería para las próximas terapias es un área de enfoque para la comunidad de enfermedades raras, por lo que un panel de miembros de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) se sentó para discutir los factores influyentes y la trayectoria proyectiva de la tubería de enfermedades raras en Cumbre de avance de la Organización...
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