Paciente digno colaborador No hay una manera fácil de hablar de suicidio. Este artículo no hará justicia a las historias, los recuerdos y las experiencias de personas cuyas vidas se han visto afectadas por el suicidio, que tienen problemas de suicidio o que han muerto por suicidio. El tema es amplio y complejo, y debe hablarse y examinarse a través de diferentes lentes....
En los talones del reciente descubrimiento de un nuevo subtipo de esclerosis múltiple (EM) , la EM mielocórtica (MCMS), investigador principal, Bruce Trapp, PhD, habló con Rare Disease Report® (RDR®) y ofreció información adicional sobre los hallazgos de su equipo y qué significa el descubrimiento para los proveedores de atención médica y los pacientes. Si bien el nuevo subtipo proporciona información sobre la...
Los primeros ensayos han mostrado resultados prometedores para las terapias de hemofilia y ahora podría ser el momento más prometedor para un tratamiento duradero y una posible cura. La hemofilia, o la incapacidad de formar coágulos de sangre, conduce a eventos hemorrágicos a veces extremos en los pacientes. No hay cura, aunque las infusiones intravenosas de nuevas terapias han dado la esperanza de...
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una designación de medicamento huérfano al nuevo candidato a terapia génica de Adverum Biotechnologies, ADVM-053, para el tratamiento de pacientes con angioedema hereditario . «Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano o ADVM-053 de la FDA», dijo en una declaración reciente Leone Patterson, presidente interino y director ejecutivo de...
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