Categoría: Destacados

Los datos preclínicos ahora están disponibles sobre TSHA-102 para el síndrome de Rett 0

Los datos preclínicos ahora están disponibles sobre TSHA-102 para el síndrome de Rett

En un comunicado de prensa reciente, la empresa de terapia génica Taysha Gene Therapies («Taysha») compartió la publicación de datos preclínicos sobre el candidato a fármaco de la empresa, TSHA-102. Actualmente, Taysha está explorando TSHA-102 como un tratamiento potencial para pacientes con síndrome de Rett. Los datos preclínicos prometedores sugieren que la capacidad de la terapia para regular la expresión de MECP2 podría...

La vida de Don Smith con hemofilia A 0

La vida de Don Smith con hemofilia A

Al nacer, a Don Smith le diagnosticaron hemofilia A, un trastorno hemorrágico. En ese momento, las opciones de tratamiento para la enfermedad eran limitadas. No se esperaba que la mayoría de los pacientes vivieran mucho más allá de la edad adulta temprana. Sin embargo, a lo largo de las décadas, los tratamientos evolucionaron y se desarrollaron rápidamente y le dieron a Don la...

Disfunción de la vejiga común en pacientes pediátricos con síndrome de Prader-Willi 0

Disfunción de la vejiga común en pacientes pediátricos con síndrome de Prader-Willi

Hay muchas razones por las que la investigación médica es importante. Ayuda a amplificar la voz del paciente, mejorar el conocimiento relacionado con la enfermedad y determinar los posibles objetivos del tratamiento. Además, la investigación médica proporciona información sobre cómo las condiciones específicas desempeñaron un papel en el desarrollo de los síntomas. Recientemente, un estudio centrado en el síndrome de Prader-Willi (SPW) determinó...

“El niño de la cinta turquesa” ayuda a las familias a comprender la hernia diafragmática congénita 0

“El niño de la cinta turquesa” ayuda a las familias a comprender la hernia diafragmática congénita

A menudo, el viaje de las enfermedades raras puede ser difícil. El diagnóstico puede tardar años. Algunas afecciones aún son relativamente desconocidas por los médicos. Las familias no solo deben aprender sobre estas condiciones, sino también cómo abogar por ellas mismas y sus seres queridos. Pero según Fox2Now, los médicos están trabajando para ayudar en este viaje a los pacientes con hernia diafragmática...