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Fármaco CRN04777, enfermedad pediátrica rara, hiperinsulinismo congénito 0

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Fármaco CRN04777 con designación de enfermedad pediátrica rara para hiperinsulinismo congénito

En un comunicado de prensa reciente, la compañía farmacéutica en etapa clínica Crinetics Pharmaceuticals anunció que su candidato a fármaco en investigación, CRN04777, recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA. La terapia está diseñada para tratar a pacientes con hiperinsulinismo congénito, una condición caracterizada por la secreción excesiva de insulina. En general, la terapia se alinea con el objetivo de...

los hermanos como cuidadores 0

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¿Cómo es tener un hermano con una enfermedad rara? Los hermanos como cuidadores

En familias con un niño enfermo los hermanos se convierten en cuidadores y deben lidiar desde pequeños con responsabilidades que normalmente no suelen atribuirse a personas de su edad. En este artículo repasamos las dificultades a las que se enfrentan estos niños. El cuidado de un ser querido que está crónicamente enfermo, con una patología altamente incapacitante como pueden llegar a ser determinadas...

vosoritide medicamento huérfano, acondroplasiapara acondroplasia 0

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Datos clínicos de fase 3 sobre vosoritide para acondroplasia presentados en la reunión anual de ASBMR

Estados Unidos: La semana pasada, la compañía de biotecnología BioMarin anunció que la Dra. Lynda Polgreen, MD, MS se presentaría en la Reunión Anual 2020 de la Sociedad Estadounidense de Investigación Ósea y Mineral (ASBMR). Su presentación se centró en un ensayo clínico de fase 3 que analiza la eficacia, seguridad y tolerabilidad de vosoritide para pacientes pediátricos de hasta 18 años con...

trombocitopenia inmunitaria, concientización semana mundial 0

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Del 21 al 25 de septiembre es la semana mundial de concientización sobre la púrpura trombocitopénica inmunitaria

En 2020, del 21 al 25 de septiembre se reconocerá como la Semana Mundial de Concientización sobre la Trombocitopenia Inmune (PTI). La semana tendrá como objetivo ayudar a difundir la conciencia sobre la PTI en todo el mundo, tanto en el campo médico como entre el público en general. Difundir la conciencia sobre la púrpura trombocitopenica autoinmune es más importante que nunca a...