Pautas mejoradas para grupos de defensa de pacientes que apoyan enfermedades raras y trabajan con compañías farmacéuticas Recientemente apareció un estudio en el Orphanet Journal of Rare Diseases que informa que las enfermedades raras afectan a 350 millones de personas en todo el mundo. La definición de enfermedad rara difiere entre los Estados Unidos (que afecta a menos de 200,000 personas) versus el...
En el corazón de los tratamientos de enfermedades raras está la investigación. Actualmente, el 95% de todas las enfermedades raras todavía no tienen terapias aprobadas. Aunque ha habido un mayor enfoque en las enfermedades raras entre las compañías farmacéuticas en los últimos años, todavía estamos lejos de donde debemos estar. Las enfermedades raras representan aproximadamente el 31% de la cartera de investigación. Esto...
Feocromocitoma y paraganglioma El feocromocitoma se refiere a un tipo de tumor que surge de las células cromafines. Suelen aparecer en la médula suprarrenal. Sin embargo, el 10% de estos tumores ocurren fuera de esta área, en lugar de formarse en el cuello, la vejiga, el corazón o el tórax. Los tumores en estos lugares se conocen como extra-suprarrenales o paragangliomas. Los feocromocitomas...
Este medicamento en investigación, que es un innovador anticuerpo anti-KIR3DL2, se ha ganado esta designación como una terapia para pacientes con síndrome de Sézary que tienen una enfermedad recidivante o refractaria y han recibido tratamiento con dos terapias anteriores.
