Los primeros resultados arbitrarios del estudio de genética dan esperanzas de ser un tratamiento seguro y que da resultados esperados, aunque aún no se puede asegurar el éxito. La enfermedad de Hunter es una grave y rara enfermedad genética que afecta a 1-5 de cada 10,000 niños, y que consiste en la ausencia de una enzima que, en las personas comunes, ayuda a metabolizar una...
Lo que pretende esta terapia es introducir una copia correcta del gen que está mutado y que provoca la patología. La enfermedad es algo consustancial al ser humano. No obstante, es difícil de asimilar que existan enfermedades para las cuales no haya cura. Sin duda, es algo frustrante y deprimente para nosotros como pacientes. Esto es precisamente lo que sucede con la mayoría...
En México, se han sido diagnosticados 110 pacientes, pero se estima que esta enfermedad puede afectar potencialmente a 300 mexicanos de todas las edades; y únicamente 7 personas cuentan con tratamiento. En 2015 la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (COFEPRIS) autorizó la terapia de remplazo enzimático; mientras que en 2016 el Consejo de Salubridad General incluyó la enfermedad rara del Síndrome...
Los primeros ensayos han mostrado resultados prometedores para las terapias de hemofilia y ahora podría ser el momento más prometedor para un tratamiento duradero y una posible cura. La hemofilia, o la incapacidad de formar coágulos de sangre, conduce a eventos hemorrágicos a veces extremos en los pacientes. No hay cura, aunque las infusiones intravenosas de nuevas terapias han dado la esperanza de...
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