La obra ganadora de Student Voice 2019 se publicó recientemente en Orphanet Journal of Rare Diseases. El artículo ganador del premio, un relato cálido y personal, fue escrito por Annie, quien era una estudiante de medicina de quinto año. A Annie se le asignó la tarea de observar a un paciente hospitalizado que padecía una enfermedad rara. Una vista común en los hospitales...
Todos realizan su propio acto de equilibrio para navegar por las múltiples facetas de sus vidas. La mayoría de las personas tienen intereses y necesidades en competencia de un tipo u otro. Encontrar el término medio para mantener todo sincronizado puede ser un desafío. Las personas con enfermedades crónicas complejas como la enfermedad de Fabry parecen tener más para equilibrar que la mayoría...
Historia de GlobeNewswire, la empresa de desarrollo de fármacos Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc., ha anunciado recientemente que ha completado la inscripción de pacientes para un próximo ensayo clínico de fase 3. Este ensayo probará el fármaco experimental lenabasum de la compañía como terapia para la dermatomiositis, una enfermedad rara. Corbus está priorizando el desarrollo de medicamentos transformadores diseñados para actuar sobre el sistema...
Recientemente, la compañía biofarmacéutica Vanda Pharmaceuticals anunció que la FDA otorgó el estado de revisión de prioridad para una solicitud de nuevo fármaco (NDA) y una solicitud de nuevo fármaco suplementario (sNDA) para las formas líquidas y en cápsulas de HETLIOZ. La terapia con medicamentos está diseñada para tratar a pacientes adultos y pediátricos con síndrome de Smith-Magenis (SMS), un trastorno del desarrollo...
