Categoría: Información sobre EERR

Una droga experimental para la enfermedad de Batten acaba de obtener la designación de medicamentos huérfanos de la EMA 0

Comunicados / Información sobre EERR / Investigación

Una droga experimental para la enfermedad de Batten acaba de obtener la designación de medicamentos huérfanos de la EMA

De acuerdo con un artículo de Kait8.com, la compañía farmacéutica Polaryx anunció que su fármaco experimental PLX-200 recibió la designación de fármaco huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil (NCL), y otras formas de NCL, que también se conoce como enfermedad de Batten. La enfermedad de Batten es una enfermedad del sistema nervioso...

Editar código genético 1

Información sobre EERR / Investigación / Paciente participativo

Por primera vez editan el código genético dentro del cuerpo de un paciente vivo

California (EEUU).- Por primera vez, un equipo de científicos ha intentado editar un gen dentro de un cuerpo humano, en un audaz intento de cambiar de forma permanente el ADN de una persona para tratar de curar una enfermedad. El experimento se hizo en California, Estados Unidos, con el paciente Brian Madeux, de 44 años. A través de un gotero intravenoso, recibió miles...

Terapia deportiva enfermedades raras 0

Información sobre EERR / Psicoterapia / Vida sana

¿Puede la terapia deportiva beneficiar a los pacientes con enfermedades raras?

Un estudio recientemente publicado en el Orphanet Journal of Rare Diseases concluye que, dado que las personas con hemofilia (PwH) a menudo sufren problemas de motricidad debido a hemorragias, la terapia deportiva es útil para mejorar la función reducida. Durante los últimos 18 años, la terapia deportiva se ha desarrollado en el tratamiento de PwH, y dado que la hemofilia se considera rara,...

dia de las enfermedades raras 0

Información sobre EERR

La SEHH destaca a las enfermedades lisosomales como ejemplo de medicina personalizada

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), con motivo de la celebración este miércoles del Día Mundial de las Enfermedades Raras, ha puesto a las enfermedades de depósito lisosomal como ejemplo de la medicina personalizada, ya que existen más de 60 enfermedades y la mayoría de ellas está bien caracterizada. MADRID, 28 (EUROPA PRESS) En palabras de la presidenta del Grupo Español...