Se espera que comience un nuevo ensayo clínico, que se puede encontrar aquí en clinicaltrials.gov , y actualmente está reclutando pacientes. En este ensayo, el medicamento en investigación pacritinib se analizará como un tratamiento para la mielofibrosis en pacientes que se preparan para someterse a un trasplante alogénico de células madre, que es la única forma de curar la enfermedad. El ensayo espera...
En los talones del reciente descubrimiento de un nuevo subtipo de esclerosis múltiple (EM) , la EM mielocórtica (MCMS), investigador principal, Bruce Trapp, PhD, habló con Rare Disease Report® (RDR®) y ofreció información adicional sobre los hallazgos de su equipo y qué significa el descubrimiento para los proveedores de atención médica y los pacientes. Si bien el nuevo subtipo proporciona información sobre la...
En México, se han sido diagnosticados 110 pacientes, pero se estima que esta enfermedad puede afectar potencialmente a 300 mexicanos de todas las edades; y únicamente 7 personas cuentan con tratamiento. En 2015 la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (COFEPRIS) autorizó la terapia de remplazo enzimático; mientras que en 2016 el Consejo de Salubridad General incluyó la enfermedad rara del Síndrome...
Los primeros ensayos han mostrado resultados prometedores para las terapias de hemofilia y ahora podría ser el momento más prometedor para un tratamiento duradero y una posible cura. La hemofilia, o la incapacidad de formar coágulos de sangre, conduce a eventos hemorrágicos a veces extremos en los pacientes. No hay cura, aunque las infusiones intravenosas de nuevas terapias han dado la esperanza de...
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