Categoría: Investigación

Hay un nuevo tratamiento en el horizonte para la epidermolisis ampollosa distrófica 0

¿Hay un nuevo tratamiento en el horizonte para la epidermolisis ampollosa distrófica?

Krista Rossi Krystal Biotech está trabajando actualmente para desarrollar terapias génicas listas para usar para tratar enfermedades raras de la piel. La principal candidata de productos de la compañía, KB103, es la primera terapia génica tópica para la epidermólisis bullosa distrófica (DEB). La semana pasada, se anunció que se presentó una solicitud de medicamento nuevo en investigación (IND) para la posible terapia, solo...

Un método detecta la cistinuria en la orina antes de manifestar síntomas 0

Un método detecta la Cistinuria en la orina antes de manifestar síntomas

Un nuevo método diseñado por investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) permite diagnosticar la Cistinuria, una enfermedad renal, antes de que presente síntomas y en un plazo de sólo una hora mediante un sencillo análisis de orina. Según los investigadores del estudio, que han sido publicados en la revista ‘Angewandte Chemie’, el grupo ha diseñado una red molecular que desencadena una...

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Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Pompe llega a la etapa de ensayos clínicos

Una terapia genética para la enfermedad de Pompe es el primer tratamiento de este tipo en ser probado clínicamente, informa la Universidad de Duke. Investigadores de la Universidad, trabajando con NCATS Therapeutics for Rare and Neglected Diseases (TRND), están planeando un ensayo clínico en veinte pacientes de Pompe para comenzar en el otoño de 2018. La enfermedad de Pompe es un trastorno genético...

"Los avances en mieloma múltiple se han dado gracias a la investigación" 0

«Los avances en Mieloma Múltiple se han dado gracias a la investigación»

La presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (Cemmp), Teresa Regueiro, ha avisado de que «ninguna» enfermedad rara debería dejar de investigarse y ha recordado los avances que se han producido en los últimos años en mieloma múltiple, un cáncer de sangre incurable que afecta a la médula ósea. Este tumor está considerado como una de las denominadas enfermedades raras...