Categoría: Pacientes

Las terapias génicas experimentales empujan la hemofilia hacia el precipicio de tratamiento duradero 0

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Las terapias génicas experimentales empujan la hemofilia hacia el precipicio de tratamiento duradero

Los primeros ensayos han mostrado resultados prometedores para las terapias de hemofilia y ahora podría ser el momento más prometedor para un tratamiento duradero y una posible cura. La hemofilia, o la incapacidad de formar coágulos de sangre, conduce a eventos hemorrágicos a veces extremos en los pacientes. No hay cura, aunque las infusiones intravenosas de nuevas terapias han dado la esperanza de...

ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario 0

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ADVM-053 recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una designación de medicamento huérfano al nuevo candidato a terapia génica de Adverum Biotechnologies, ADVM-053, para el tratamiento de pacientes con angioedema hereditario . «Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano o ADVM-053 de la FDA», dijo en una declaración reciente Leone Patterson, presidente interino y director ejecutivo de...

La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1 0

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La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1. Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio....

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Se descubre un nuevo subtipo de esclerosis múltiple

Un nuevo subtipo de esclerosis múltiple ha sido descubierto por investigadores de la Clínica Cleveland, un descubrimiento que proporciona una idea de la naturaleza individualizada de la enfermedad rara. La desmielinización de la sustancia blanca cerebral se ha considerado durante mucho tiempo el motor de la degeneración neuronal y la discapacidad neurológica permanente en personas con esclerosis múltiple (EM). Sin embargo, ahora, por...