La presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (Cemmp), Teresa Regueiro, ha avisado de que «ninguna» enfermedad rara debería dejar de investigarse y ha recordado los avances que se han producido en los últimos años en mieloma múltiple, un cáncer de sangre incurable que afecta a la médula ósea. Este tumor está considerado como una de las denominadas enfermedades raras...
El Grupo Chiesi ha anunciado que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización de Lamzede (velmanasa alfa), el primer tratamiento enzimático sustitutivo para controlar las manifestaciones no neurológicas de los pacientes con formas de leves a moderadas de alfa manosidosis, una enfermedad ultra rara progresiva y debilitante. La autorización de comercialización se emite bajo “circunstancias excepcionales” de acuerdo con la legislación europea que...
Acabar con las barreras administrativas y las económicas son las principales reivindicaciones de los niños que conviven con el síndrome de Angelman y sus familias, quienes se ven obligadas a justificar periódicamente ante la Administración que la discapacidad que provoca este síndrome continúa para poder seguir cobrando la pequeña ayuda económica que reciben. Una ayuda que no sería necesaria si, tal y como...
Según una historia de GlobeNewswire, la compañía de biotecnología Argenx anunció recientemente que su terapia de investigación ARGX-113 recibió el estatus de fármaco huérfano por parte de la Comisión Europea. Esta designación se basa en una revisión de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). ARGX-113 está en desarrollo para tratar la miastenia grave. La miastenia gravis (MG) es una enfermedad neuromuscular a largo...
