COVID-19: ¿Cómo debería responder la comunidad de enfermedades raras?

El miércoles 22 de abril de 2020, el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos celebró un seminario web de una hora que se centró en cómo la comunidad de enfermedades raras podría responder a la pandemia de coronavirus / COVID-19 en curso. El seminario web incluyó varias preguntas de la encuesta de audiencia para ayudar a evaluar las mayores preocupaciones de los asistentes. La sesión contó con un panel de partes interesadas en el espacio de enfermedades raras:

    Sophie Schmitz, Socia Gerente, Partners4Access
    Annie Kennedy, Jefa de Política y Defensa, Fundación EveryLife para Enfermedades Raras
    Vikram Karnani, Vicepresidente Ejecutivo, Director Comercial, Horizon Therapeutics
    Lynsey Chediak, paciente, jefe de proyecto, medicina de precisión, Foro Económico Mundial

Una gran variedad de asistentes escuchó el seminario web de todo el mundo. Como la pandemia continuará teniendo grandes impactos en el futuro previsible, la discusión se centró tanto en la necesidad de una respuesta inmediata como en el potencial de oportunidades a largo plazo en el futuro.

Hemos escrito anteriormente sobre muchas de las dificultades que el coronavirus / COVID-19 ha puesto en la comunidad de enfermedades raras, y Lynsey, hablando desde la perspectiva de pacientes raros, se hizo eco de muchas de las preocupaciones más frecuentes, como el acceso limitado a medicamentos, terapia física y tratamiento de emergencia en hospitales, que han sido sometidos a una fuerte presión. Lynsey dice que sintió que gran parte de su sistema de apoyo médico estaba efectivamente «caído».

Otro gran desafío fue la continuación de los ensayos clínicos. Las complicaciones financieras y el miedo a propagar la enfermedad han puesto en pausa algunos ensayos, y pocos ensayos y grupos de estudio tuvieron una respuesta preparada para lo que estaba sucediendo. Los cuidadores también se han visto afectados por este problema. Vikram de Horizon Therapeutics dice que si bien han tenido que retrasar algunas de sus pruebas, la mayor dificultad podría ser iniciar nuevas pruebas.

Los pacientes pueden dudar más en participar en los ensayos debido al temor a la infección. Una solución potencial sería permitir nuevos diseños de ensayos clínicos que permitan una mayor flexibilidad y seguridad del paciente al tiempo que conservan el rigor científico y la integridad.

Otras posibles soluciones que se discutieron durante el seminario web incluyeron el uso de recursos de telesalud y monitoreo remoto de pacientes para evitar el contacto de persona a persona o la propagación de enfermedades. Si bien estas tecnologías ya se han puesto en uso, COVID-19 podría permitir una expansión en la efectividad de ellas. Esto podría ser útil tanto para el tratamiento en curso como para los estudios clínicos.

El sistema de salud del siglo XXI en todo el mundo nunca ha tenido que lidiar con algo en la escala de la pandemia de COVID-19. No hay duda de que el evento tendrá un gran impacto en la medicina y la salud en el mundo de las enfermedades raras y más allá.

James Moore

Fuente: https://patientworthy.com/2020/04/27/covid19-how-should-rare-disease-community-respond/