El sistema médico eliminó todas las paradas para COVID. ¿Puede hacer lo mismo con las enfermedades raras?

El presidente regional de Pfizer para Enfermedades Raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la «crisis de enfermedades raras».

Guiha dijo que la urgencia de lanzar vacunas al público dentro de un año también debería ser aplicable a las enfermedades raras. En cuestión están los treinta millones de pacientes con enfermedades raras en Europa. Luego, hay millones en el resto del mundo sin esperanza de cura, sin alivio de los síntomas y, en muchos casos, sin diagnóstico definitivo.

Pfizer dominó los titulares durante un año mientras respondía a la pandemia. A Guiha le gustaría ver esa misma experiencia científica junto con la misma colaboración de los sectores público y privado aplicada a las enfermedades raras. Agrega que hay una necesidad urgente de nuevas regulaciones y políticas innovadoras.

Una mirada a la crisis de las enfermedades raras

Algunos de los desafíos que existen actualmente para la comunidad de enfermedades raras son:

• Falta de tratamiento disponible

• Accesibilidad mínima a una atención de calidad

• La investigación se ve obstaculizada debido a la imposibilidad de obtener suficientes datos de los pacientes

• Los pacientes pueden visitar al menos siete médicos y esperar un promedio de cinco años para obtener un diagnóstico preciso

• De las siete mil enfermedades raras, el ochenta por ciento son trastornos genéticos y el cincuenta por ciento afectan a los niños

• Los pacientes a menudo presentan síntomas de afecciones más comunes que dificultan un diagnóstico definitivo.

COVID-19 cambió el panorama

Guiha dijo al Parlamento que antes de la pandemia, se había tolerado un período de diez años para el desarrollo de productos. Eso implica comenzar en el laboratorio, presentaciones regulatorias, precios y finalmente llegar al paciente.

COVID-19 provocó un cambio importante al reducir el período de desarrollo de diez años a un año. Según Pres. Guiha, esto se logró sin comprometer la seguridad del paciente.

Afirmó que el concepto de cómo responder a las necesidades urgentes de los pacientes se ha modificado para siempre. Que debería ser posible aplicar estas experiencias al tratamiento de enfermedades raras.

Al igual que con COVID-19, hay datos limitados sobre enfermedades raras y, por lo tanto, es necesario seguir los nuevos estándares establecidos por los sectores público y privado para abordar la pandemia.

Lecciones de la pandemia

Según una encuesta reciente, el ochenta y tres por ciento de los pacientes con enfermedades raras perdieron el acceso a la atención durante la pandemia. La necesidad de ayudar a esta comunidad marginada es evidente.

Pres. Guiha explicó que el plazo de un año de Pfizer para el desarrollo de su vacuna COVID-19 fue posible solo gracias a la cooperación sin precedentes de los funcionarios de salud y reguladores. Su cooperación aceleró la revisión del protocolo del ensayo clínico y el asesoramiento científico crítico.

Otro componente crítico fue la recopilación de pruebas que confirman la eficacia de las vacunas COVID-19. Pres. Guiha expresó su opinión de que serán necesarias nuevas asociaciones e industrias para recopilar esta evidencia. Serán especialmente necesarios al entrar en una nueva era de terapia génica.

Viendo hacia adelante

Pres. Guiha prevé un futuro en el que la misma urgencia creada por la pandemia de COVID-19 abordará las necesidades de la comunidad de enfermedades raras.

La pandemia ha establecido un nuevo estándar.

Rose Duesterwald

Fuente: https://patientworthy.com/2021/06/08/medical-system-pulled-stops-covid-same-rare-diseases/