El tratamiento de miastenia gravis obtiene designación de medicamento huérfano en la UE

Según una historia de GlobeNewswire, la compañía de biotecnología Argenx anunció recientemente que su terapia de investigación ARGX-113 recibió el estatus de fármaco huérfano por parte de la Comisión Europea. Esta designación se basa en una revisión de la Agencia  Europea de Medicamentos (EMA).

ARGX-113 está en desarrollo para tratar la miastenia grave.

La miastenia gravis (MG) es una enfermedad neuromuscular a largo plazo que tiene el potencial de conducir a la debilidad de los músculos esqueléticos. Los músculos de la cara y los ojos son los más comúnmente afectados, y muchos pacientes tienen problemas para tragar. Otros síntomas incluyen problemas para hablar y caminar, párpados caídos, visión doble, timo agrandado e incapacidad para mantener la cabeza erguida. La miastenia grave es una enfermedad autoinmune en la que los anticuerpos previenen la acción de los nervios que provocan contracciones musculares responsables en las áreas afectadas. Durante el siglo pasado, el tratamiento para la miastenia grave ha mejorado dramáticamente; en el pasado, muchos de los afectados no sobrevivieron. Los tratamientos de hoy en día pueden manejar los síntomas hasta el punto de que el paciente puede realizar la mayoría de las actividades diarias, aunque aún puede experimentar debilidad muscular. Para obtener más información sobre esta enfermedad, haga clic aquí .

ARGX-113 también recibió anteriormente la designación de medicamento huérfano en los EE. UU. El tratamiento tiene el potencial de brindar a los pacientes con MG una opción de tratamiento que es a la vez más efectiva que las actualmente disponibles y tiene menos efectos secundarios. El tratamiento funciona dirigiendo los anticuerpos del sistema inmune que son responsables de causar MG. Cuando se reduce la actividad de estos anticuerpos, los síntomas de la enfermedad mejoran.

La Comisión Europea concede el estatus de medicamento huérfano a los medicamentos prometedores que están siendo probados para el tratamiento de enfermedades raras que son debilitantes o que amenazan la vida. Además, el tratamiento debe representar una mejora importante en el beneficio del paciente sobre las opciones de tratamiento actualmente disponibles. La designación también proporciona incentivos significativos para el desarrollo de medicamentos, como la reducción de ciertas tarifas y diez años de exclusividad en el mercado si el medicamento logra obtener aprobación para uso público. Esto garantiza un retorno de la inversión decente para la empresa, que de lo contrario no podría beneficiarse del desarrollo de medicamentos que se ajusten a las necesidades de solo un pequeño número de personas.

Fuente: https://translate.google.com.mx/translate?hl=es-419&sl=en&u=https://patientworthy.com/&prev=search