Ensayo clínico fallido
Este ensayo clínico fallido ayudó a los investigadores a aprender más sobre la enfermedad de células falciformes.
Ningún profesional de la salud quiere escuchar que un medicamento que se está estudiando en un ensayo clínico no cumplió con los criterios de valoración. Significa que después de innumerables horas de arduo trabajo, la terapia que se está examinando no podrá ayudar a las personas. Pero a pesar de que los medicamentos en sí no estarán disponibles, el conocimiento adquirido a través de los ensayos sí lo estará. Los investigadores descubren nueva información sobre enfermedades cuando realizan un ensayo clínico, y esta información se puede aplicar para diagnosticar personas, mejorar el tratamiento o crear una mejor comprensión de la enfermedad. El Dr. Kevin Williams habla sobre cómo un ensayo fallido de rivipansel, un medicamento hecho para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes, en realidad ayudó a los médicos a comprender mejor la enfermedad.
Sobre la enfermedad de células falciformes
La enfermedad de células falciformes incluye un grupo de trastornos que se caracterizan por glóbulos rojos malformados que parecen falciformes. La forma más común y grave de esta enfermedad es la anemia falciforme. En la enfermedad de células falciformes, las células deformadas causan bloqueos y restringen el flujo sanguíneo al quedar atrapadas a lo largo de las paredes de los vasos sanguíneos.
Esta enfermedad es causada por una mutación en el gen responsable de producir hemoglobina, que transporta oxígeno por todo el cuerpo. Este gen se hereda en un patrón autosómico recesivo, lo que significa que ambos padres deben pasar una copia a su hijo. La anemia falciforme es más común en personas de ascendencia africana e hispana.
Los síntomas de la enfermedad de células falciformes incluyen crisis de dolor, hinchazón de manos y pies y síntomas asociados con anemia como fatiga, ictericia y retraso en el crecimiento. Los adultos tienden a sentir constantemente los efectos de esta enfermedad, pero los niños generalmente solo los experimentan durante la crisis de dolor. Independientemente de la edad, el daño generalmente se produce en los órganos afectados por el flujo sanguíneo bloqueado. Los órganos más comúnmente dañados son el cerebro, los ojos, el bazo, el hígado, los riñones, los pulmones, el corazón, la piel, las articulaciones y los huesos.
No existe cura para la enfermedad de células falciformes. Si bien algunas personas califican para los trasplantes de médula ósea y sangre, no todos son elegibles para este procedimiento. Otras formas de tratamiento son sintomáticas y están destinadas a prolongar la vida.
Sobre el estudio del Dr. Kevin
El Dr. Kevin Williams es el Director Médico de Enfermedades Raras en Pfizer. Pfizer concluyó recientemente la tercera fase de su estudio de rivipansel, que no cumplió con todos sus puntos finales. Si bien hubo una decepción, el Dr. Kevin habló del conocimiento que se obtuvo a pesar del fracaso del juicio. Habló de la información sobre las crisis vaso-oclusivas y la enfermedad de células falciformes que se obtuvo, y cómo ayudará a todos los esfuerzos futuros hacia la creación de tratamientos.
La importancia de los ensayos clínicos
Los ensayos clínicos son esenciales para el desarrollo de nuevos tratamientos, que luego mejoran la vida de las personas. Si bien estos ensayos son necesarios para crear una nueva terapia, también les enseñan a los investigadores nueva información sobre enfermedades, especialmente enfermedades raras. Teniendo en cuenta todas las regulaciones vigentes para los ensayos clínicos, son una forma segura para que los investigadores desarrollen sus medicamentos al tiempo que aprenden más sobre las enfermedades.
Si bien algunos ensayos fallan, siguen siendo esenciales para aprender más sobre las enfermedades. Un ensayo que no cumple con sus puntos finales nunca es un fracaso completo, ya que los investigadores siempre obtendrán nuevos conocimientos a lo largo del estudio.
Solo el 5% de las enfermedades raras tienen tratamientos aprobados por la FDA, lo que subraya la importancia de estos ensayos. Si bien muchos ensayos no tienen éxito, la información y la inspiración que brindan a los investigadores es necesaria para mejorar los estudios futuros. Pfizer y otras compañías continuarán realizando estos ensayos para crear tratamientos para enfermedades raras.
Kendall Mason
Fuente: http://bit.ly/35wPSon
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