La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a KB105 para ARCI deficiente en TGM-1

Esta mañana, 23 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una rara designación de enfermedad pediátrica a KB105 de Krystal Biotech para el tratamiento de pacientes con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) deficiente en TGM-1.

Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la enfermedad, que afecta a 20,000 pacientes en todo el mundo, en promedio.

«Recibir la designación de enfermedades pediátricas raras de la FDA es otro paso importante para el programa KB105 que incluye el reciente recibo de la designación de medicamentos huérfanos y nuestra próxima presentación anticipada de una aplicación IND», dijo Krish Krishnan, CEO de Krystal Biotech, a Reporte de Enfermedades Raras^®. «Nuestro objetivo principal es brindar tratamientos transformadores a pacientes y familias afectadas por enfermedades de la piel raras y debilitantes e hitos como estos que ayudan a facilitar este proceso».

Una terapia génica, KB105 es un vector viral no integrante defectuoso en replicación (HSV-1) diseñado para emplear la plataforma STAR-D de Krystal para administrar el gen funcional TGM-1 humano directamente a las células de piel en división y no divididas en pacientes. de acuerdo con Krystal Biotech. El HSV-1 es el vector viral no integrante deficiente en replicación de Krystal que puede penetrar las células de la piel de manera más eficiente que otros vectores virales.

La pérdida de la actividad TGM-1, una enzima epidérmica vital que facilita la formación de la barrera epidérmica, previene la deshidratación y protege la piel de toxinas no deseadas y microorganismos de la superficie, produce ARCI, una enfermedad genética grave de la piel. La mayoría de los pacientes con deficiencia de TGM-1 presentan una escala pronunciada durante toda la vida con una mayor pérdida de agua transepidérmica. La enfermedad rara se asocia con una mayor mortalidad en el período neonatal y un impacto dramático en la calidad de vida.

Si bien hay datos preclínicos sobre KB105 utilizados en modelos animales, estos datos aún no se han presentado en una conferencia, un representante de Krystal Biotech le dijo a Rare Disease Report ^® en una entrevista anterior.

A principios de este mes, KB105 también recibió una designación de medicamento huérfano de la FDA.

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