Nueva terapia para la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas

ProMIS Neurosciences es una compañía de biotecnología que trabaja específicamente con tratamientos de anticuerpos, y recientemente han desarrollado intracuerpos para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Esta misma terapia ha sido indicada para otras enfermedades neurodegenerativas, como la demencia frontotemporal.

Acerca de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica progresiva en la cual las células nerviosas en el tronco encefálico, el cerebro y la médula espinal se deterioran. Debido a este deterioro, los músculos se debilitan y las personas pierden el control de ellos y de su movimiento voluntario. En las últimas etapas de la ELA, los músculos necesarios para respirar se debilitan, lo que resulta en la muerte. Hay dos formas de esta enfermedad: esporádica y familiar. El primero es el más común, con 90-95% de los casos que entran en esta categoría. Familiar significa que se hereda. La ELA es una enfermedad muy rara, ya que su incidencia es 3.9 de cada 100,000 personas en los Estados Unidos.

Si bien cualquiera puede tener ELA, los hombres blancos de 60 a 69 años tienen el mayor riesgo.

Los profesionales médicos no conocen la causa de la ELA. En la forma familiar de la enfermedad, se sabe que un gen mutado se hereda de los padres, pero aún no se comprende completamente y solo representa el 5-10% de los casos. Los investigadores creen que existe una conexión entre la demencia frontotemporal y la ELA. Otra teoría es que la exposición a ciertas sustancias o toxinas conduce al desarrollo de ALS.

Los síntomas de ALS varían entre los individuos. También empeoran a medida que la enfermedad progresa. Los síntomas comienzan con dificultad con pequeños movimientos y cosas cotidianas como caminar. Al inicio de la enfermedad, las personas pueden tropezar y sentir debilidad en sus brazos, manos y piernas. A medida que avanza, las personas experimentan dificultades para hablar y tragar, hablar lento y arrastrado, espasmos y calambres en los músculos y dificultades para mantener una buena postura. En las etapas posteriores, las personas no podrán mover sus músculos gradualmente, lo que afecta a todo el cuerpo. Esta incapacidad afecta movimientos como el parpadeo. Si bien las personas con ELA experimentan pérdida de la función muscular, no pierden ninguna de sus habilidades cognitivas. Sus sentidos generalmente tampoco se ven afectados.

Se obtiene un diagnóstico después de que un médico se da cuenta de los síntomas y realiza pruebas para descartar otras afecciones como la enfermedad de Lyme, el VIH o la esclerosis múltiple. Se pueden usar análisis de sangre para lograr esto. Después de descartar otras condiciones, los médicos usarán electromiografías (EMG), estudios de conducción nerviosa (NCS) e imágenes de resonancia magnética (MRI). Una vez que se obtiene un diagnóstico, el tratamiento a menudo es sintomático, ya que no hay cura para la ELA. El tratamiento incluye fisioterapia y terapia del habla, soporte nutricional y de ventilación, medicamentos para la depresión o la ansiedad, medicamentos para aliviar la tensión y el dolor en los músculos, cuidados paliativos y riluzol, que reduce el daño a las neuronas motoras.

Sobre Intrabodies

Los intracuerpos son una terapia de anticuerpos que se dirige a las proteínas tóxicas que juegan un papel importante en las enfermedades neurodegenerativas. Bloquean la propagación de estas proteínas a otras células y aumentan la velocidad a la que mueren. La proteína específica que es dirigida por la terapia ProMIS es TDP-43.

Mediante el uso de un vector de terapia génica, los profesionales médicos pueden inyectar los intracuerpos directamente en la célula. Los datos preclínicos han proporcionado resultados positivos, dando esperanza a los investigadores de que este tratamiento pueda ayudar a las personas con ELA y otras enfermedades neurodegenerativas. También están evaluando otros trastornos que pueden ser ayudados por los cuerpos internos, ya que esta terapia tiene la capacidad de atacar cualquier proteína mal plegada o tóxica.

Con suerte, los resultados de esta terapia continuarán siendo positivos, ya que aquellos con ELA necesitan una terapia viable.

Kendall Mason

Fuente: https://patientworthy.com/2020/05/08/new-therapy-als-other-neurodegenerative-diseases/